Біріккен Корольдік іргелі даму барысында қан ауруларын емдеуге арналған гендік терапияға рұқсат берген әлемдегі бірінші ел болды. Casgevy деп аталатын терапия орақ жасушалы ауру мен β-талассемияны емдеуге бағытталған, бұл екі тұқым қуалайтын қан аурулары, олар ауыр, өмір бойы және кейбір жағдайларда өлімге әкелуі мүмкін. Ұлыбританияның Дәрі-дәрмек және денсаулық сақтау өнімдерін реттеу агенттігі (MHRA) Касгевиге лицензия берді, бұл оны 2020 жылы Нобель сыйлығымен марапатталған CRISPR генді өңдеу құралын қолданатын алғашқы дәрі болды.
Орақ-жасушалы ауру және β-талассемия – гемоглобинді өндіруге жауапты гендердегі қателерден туындайтын генетикалық жағдайлар, қызыл қан жасушалары бүкіл денеге оттегін тасымалдау үшін пайдаланатын ақуыз. Casgevy енгізу осы әлсірететін жағдайларды тиімді емдеуге болатынына үміт береді. Клиникалық сынақтар орақ-жасушалы ауруы және трансфузияға тәуелді β-талассемиясы бар қатысушылардың көпшілігінде сау гемоглобин өндірісінің сәтті қалпына келгенін хабарлады, бұл аурулармен байланысты белгілерді тиімді жеңілдетеді.
MHRA Casgevy сынақтары кезінде маңызды қауіпсіздік мәселелері анықталмағанын атап өтті. Дегенмен, агенттік емделушілерге берілетін дәрі-дәрмектің қауіпсіздігін жіті бақылауды жалғастырады. Процесс пациенттің сүйек кемігінен дің жасушаларын алуды, осы жасушалардың ішіндегі белгілі бір генді зертханада өңдеуді және сүйек кемігін дайындау үшін кондиционерлеуден кейін өзгертілген жасушаларды пациенттің денесіне қайта енгізуді қамтиды. Осы қан ауруларының негізгі себебін генетикалық деңгейде бағыттай отырып, Касгеви пациенттерге ұзақ мерзімді жеңілдік пен ықтимал емдеуді қамтамасыз етуде үлкен уәде береді.
Кэсгевиді мақұлдауды У ынтамен қарсы алды. С. негізделген Vertex Pharmaceuticals және CRISPR Therapeutics компаниялары, екеуі де гендік терапиядағы осы маңызды кезеңді құптады. CRISPR Therapeutics компаниясының бас директоры Самарт Кулкарни бұл жаңашыл технологияны ауыр аурулары бар пациенттердің игілігі үшін пайдалануға болатынына үміт білдірді. Ұлыбританиядағы Casgevy-дің бұрын-соңды болмаған рұқсаты гендік терапиядағы болашақ жетістіктерге жол ашады және басқа елдерге үлгі болады.
Қан ауруларына гендік терапияны бекіту медицина саласындағы үлкен серпілісті білдіреді. Ол орақ жасушалы ауру мен β-талассемиядан зардап шегетін адамдарға үміт сыйлап қана қоймайды, сонымен қатар генетикалық аурулардың кең ауқымын мақсатты және тиімді емдеу нұсқаларын ұсынуда CRISPR технологиясының әлеуетін көрсетеді. Осы саладағы зерттеулер мен әзірлемелер ілгерілеуді жалғастыра отырып, гендік терапияда жасалған керемет қадамдар әртүрлі генетикалық бұзылулармен күресу жолында төңкеріс жасаудың орасан зор әлеуетін көрсетеді.