Buyuk Britaniya qon kasalliklarini davolash uchun gen terapiyasiga ruxsat bergan dunyodagi birinchi davlatga aylandi. Kasgevi deb nomlangan terapiya o'roqsimon hujayrali kasallik va b-talassemiyani, og'riqli, umrbod va hatto ba'zi hollarda o'limga olib keladigan ikkita irsiy qon kasalliklarini davolashga qaratilgan. Buyuk Britaniyaning Dori-darmonlar va sog'liqni saqlash mahsulotlarini tartibga solish agentligi (MHRA) Kasgeviga litsenziya berdi va bu 2020 yilda Nobel mukofotiga sazovor bo'lgan genlarni tahrirlash vositasi CRISPRdan foydalanadigan birinchi dori bo'ldi.
O'roqsimon hujayrali kasallik va b-talassemiya - bu gemoglobin ishlab chiqarish uchun mas'ul bo'lgan genlardagi xatolar tufayli kelib chiqadigan genetik kasalliklar, qizil qon tanachalari kislorodni butun tanaga tashish uchun foydalanadigan oqsil. Casgevy-ning kiritilishi ushbu zaiflashtiruvchi kasalliklarni samarali davolash mumkinligiga umid qiladi. Klinik tadqiqotlar shuni ko'rsatdiki, o'roqsimon hujayrali kasallik va transfüzyonga bog'liq b-talassemiya bilan og'rigan ishtirokchilarning ko'pchiligida sog'lom gemoglobin ishlab chiqarish muvaffaqiyatli tiklangan, bu kasalliklar bilan bog'liq simptomlarni samarali ravishda engillashtiradi.
MHRA Kasgevi sinovlari davomida hech qanday muhim xavfsizlik muammolari aniqlanmaganini ta'kidladi. Shu bilan birga, agentlik bemorlarga yuborilayotgan dori xavfsizligini diqqat bilan kuzatishda davom etadi. Jarayon bemorning suyak iligidan ildiz hujayralarini ajratib olish, laboratoriyada ushbu hujayralar ichidagi ma'lum bir genni tahrirlash va suyak iligini tayyorlash uchun konditsioner davolashdan so'ng o'zgartirilgan hujayralarni bemorning tanasiga qayta tiklashni o'z ichiga oladi. Ushbu qon kasalliklarining asosiy sababini genetik darajada yo'naltirish orqali Kasgevi bemorlarga uzoq muddatli yordam va potentsial davolanishni ta'minlashda katta va'da beradi.
Kasgevining ma'qullanishi U tomonidan hayajon bilan kutib olindi. S. asoslangan Vertex Pharmaceuticals va CRISPR Therapeutics kompaniyalari, ikkalasi ham gen terapiyasidagi ushbu muhim bosqichni olqishladi. CRISPR Therapeutics bosh direktori Samarth Kulkarni ushbu ilg'or texnologiyadan jiddiy kasalliklarga chalingan bemorlar manfaati uchun foydalanish mumkinligiga umid bildirdi. Buyuk Britaniyadagi Kasgevining misli ko'rilmagan ruxsati gen terapiyasi bo'yicha kelajakdagi yutuqlarga yo'l ochadi va boshqa mamlakatlar uchun ham shunga o'xshash namuna bo'ladi.
Qon kasalliklari uchun gen terapiyasining tasdiqlanishi tibbiyot sohasida katta yutuqni bildiradi. Bu nafaqat o'roqsimon hujayrali kasallik va b-talassemiya bilan og'rigan odamlarga umid bag'ishlaydi, balki CRISPR texnologiyasining keng ko'lamli irsiy kasalliklarni maqsadli va samarali davolash imkoniyatlarini taqdim etadi. Ushbu sohadagi tadqiqotlar va ishlanmalar davom etar ekan, gen terapiyasida erishilgan ajoyib yutuqlar turli xil genetik kasalliklarga yondashish va ularga qarshi kurashish usulini inqilob qilish uchun ulkan salohiyatni ta'kidlaydi.