בתפנית מאכזבת של אירועים, חברת התרופות היפנית Takeda דיווחה כי התרופה הניסיונית שלה, soticlestat, לא הראתה יתרונות משמעותיים בהפחתת תדירות ההתקפים בקרב חולים עם תסמונת Dravet (DS) ותסמונת Lennox-Gastaut (LGS) בסוף- DS ו-LGS הן צורות נדירות וחמורות של אפילפסיה המהוות אתגרים משמעותיים עבור הנפגעים.
Soticlestat, שנבדק בשילוב עם טיפול סטנדרטי, לא הצליח לעמוד בנקודת הסיום העיקרית של הפחתת התקפי עווית בחולים עם תסמונת Dravet. למרות כמה תוצאות חיוביות ביעדים משניים כמו עוצמת ההתקפים ומשך ההתקפים, התוצאה הכוללת לא הייתה מהציפיות. באופן דומה, במחקר שכלל חולים עם תסמונת לנוקס-גאסטאוט, התרופה לא הצליחה להפחית ביעילות את התרחשותם של התקפי טיפה, סוג חמור של התקף הקשור בדרך כלל למצב.
Takeda רכשה בשנה שעברה זכויות גלובליות ל-soticlestat מ-Ovid Therapeutics, תוך ביצוע תשלום משמעותי מראש עבור התרופה המבטיחה. עם זאת, התוצאות ממחקרים אלה בשלבים מאוחרים העלו ספקות לגבי יעילות התרופה בטיפול בצורות ספציפיות אלו של אפילפסיה. מניות אובייד צנחו במסחר לפני השוק בעקבות ההודעה.
למרות שסוטיקלסטאט נחשב בדרך כלל בטוח ונסבל היטב על ידי מטופלים במחקרים, היעדר שיפור משמעותי בתדירות ההתקפים מעורר חששות לגבי הפוטנציאל שלו כאפשרות טיפולית עבור DS ו-LGS. Takeda נמצאת כעת בדיונים עם רשויות רגולטוריות כדי לקבוע את הצעדים הבאים עבור התרופה ולהעריך את ההשלכות הכספיות של תוצאות המחקר.
החיפוש אחר טיפולים יעילים להפרעות אפילפטיות נדירות וחמורות כמו תסמונת Dravet ותסמונת Lennox-Gastaut נמשך, עם אפשרויות קיימות כגון Epidiolex ו- Fintepla הזמינות כיום בשוק. הכישלון של Takeda מדגיש את האתגרים בפיתוח טיפולים למצבים נוירולוגיים מורכבים ואת הצורך במחקר מתמשך ובחדשנות בתחום קריטי זה של שירותי הבריאות.
4653px;">