令人失望的是，日本制药公司武田 (Takeda) 报告称，他们的实验药物 soticlestat 在降低 Dravet 综合征 (DS) 和 Lennox-Gastaut 综合征 (LGS) 晚期患者的癫痫发作频率方面并未显示出显着的益处。 DS 和 LGS 是罕见且严重的癫痫形式，给受影响的人带来了巨大的挑战。
Soticlestat 正在与标准护理治疗相结合进行测试，未能达到减少 Dravet 综合征患者惊厥发作的主要终点。 尽管在癫痫发作强度和持续时间等次要目标方面取得了一些积极成果，但总体结果未达到预期。 同样，在涉及 Lennox-Gastaut 综合征患者的研究中，该药物无法有效减少跌倒发作的发生，这是一种通常与该病相关的严重癫痫发作类型。
武田去年从 Ovid Therapeutics 手中获得了 soticlestat 的全球权利，并为这款有前途的药物支付了大量预付款。 然而，这些后期研究的结果对该药物治疗这些特定形式的癫痫的疗效产生了怀疑。 消息公布后，奥维德股价在盘前交易中暴跌。
虽然在研究中 soticlestat 被认为总体上是安全的并且患者耐受性良好，但癫痫发作频率缺乏显着改善，引起了人们对其作为 DS 和 LGS 治疗选择的潜力的担忧。 武田目前正在与监管机构讨论，以确定该药物的后续步骤，并评估研究结果的财务影响。
针对 Dravet 综合征和 Lennox-Gastaut 综合征等罕见和严重癫痫疾病的有效治疗方法仍在继续，目前市场上有 Epidiolex 和 Fintepla 等现有选择。 武田的挫折凸显了开发复杂神经系统疾病疗法的挑战以及在这一关键医疗保健领域持续研究和创新的必要性。
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