Eisai Co. ve Biogen Inc. Alzheimer ilacı Leqembi, Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) tam onay aldı ve bu, onu böyle bir nimeti garantileyen ilk hastalığı yavaşlatan ilaç haline getirdi. Bu gelişmenin, Alzheimer hastalığının ilerlemesiyle mücadele etmek için yeni ve geliştirilmiş seçenekleri hevesle bekleyen hastalara Leqembi'nin kullanılabilirliğini genişletmesi bekleniyor. Bununla birlikte, bu ilacın uygulanması, uygulanması için özel uzmanlık ve altyapı gerektirdiğinden, muhtemelen istenenden daha uzun sürecektir.
UCSF Weill Sinir Bilimleri Enstitüsü'nde nörolog olan Peter Ljubenkov, onayı ve hastalarına Leqembi sunma fırsatı karşısında heyecan duyuyor. Bununla birlikte, ilacı doğru bir şekilde yönetmek için önemli miktarda uzmanlık ve altyapıya ihtiyaç duyulduğunun altını çiziyor. California Üniversitesi hastane ağını Leqembi'nin gelişine hazırlamak için aylardır çabalar sürüyor, ancak bu, ülke genelindeki hafıza merkezlerinde hala devam eden bir çalışma.
Leqembi, Ocak ayında FDA'dan şartlı onay almasına rağmen, Medicare & Medicaid Services (CMS) Merkezlerinin, kanıta dayalı olarak tam onay alana kadar ilacın maliyetini karşılamayı reddetmesi nedeniyle kullanımı ciddi şekilde sınırlandırıldı. Bugünkü duyuru ile Leqembi bu engeli aştı. Bununla birlikte, çoğu hastanın erişebilmesi için yerine oturması gereken birçok parça vardır.
Engellerden biri doğru hastaları belirlemektir. Leqembi'ye hak kazanabilmek için, bireylerin Alzheimer'ın erken evrelerinde olması ve başka bir bunama türünden ziyade hastalığın doğrulanmış olması gerekir. Bu, beyinlerinin Leqembi'nin ortadan kaldırmaya yardımcı olduğu amiloid protein kümeleri içerdiğine dair nesnel kanıt gerektirir. Tespit yöntemleri, beyin omurilik sıvısını analiz etmek için özel bir PET taraması veya lomber ponksiyon içerir. Ne yazık ki, daha az invaziv yöntem olan amiloid PET taramaları Medicare tarafından kapsanmamaktadır, ancak Leqembi'nin onayı, kapsama karşı argümanı baltalamaktadır. CMS'nin bu taramaları derhal kapsamayı kabul etmesi çok önemlidir.
Diğer bir engel de, nörologların Leqembi'nin potansiyel riskleri hakkında hastalarla ayrıntılı görüşmeler yapma ihtiyacıdır. Kan sulandırıcı kullanan veya ApoE4 geninin iki kopyasına sahip olan hastalarda daha ciddi beyin kanaması ve şişmesi riski daha yüksektir. Bu yan etki, ilacın etiketine bir kara kutu uyarısı ekleyen FDA tarafından vurgulanmıştır. Ek olarak, hastaların tedavi başlamadan önce beyin kanaması olmadığından emin olmak için bir MRG'ye ve ardından şişlik veya kanamaları izlemek için tedavi sırasında birkaç taramaya daha ihtiyacı olacaktır.
Son olarak, Medicare'in teminat gereksinimlerinin engeli vardır. CMS, Leqembi ve benzer ilaçları, klinik araştırma sonuçlarına dayanmak yerine yalnızca etkinlik ve güvenliklerine ilişkin gerçek dünya verilerinin toplanması durumunda kapsayacaktır. Doktorların, henüz belirlenmemiş olan bir kayıt defterine hastaları kaydetmeleri gerekecektir. Bu kaydın karmaşıklığı, ilacı hastalara adil bir şekilde sağlama sürecini yavaşlatabilir.
İlaca olan talebin de zorluklar yaratabileceği tahmin ediliyor. Hafif Alzheimer için bir tedavinin mevcudiyeti ile, erken semptomlar yaşayan bireyler, potansiyel olarak hafıza kliniklerinde bir hasta akınına yol açan bir tanı aramak için daha fazla motive olabilir. Ek olarak, doktorlar arasında, daha önce onaylanmış Alzheimer ilacı Aduhelm'in aşırı reçetelenmesine benzer şekilde, Leqembi'nin etkileri tam olarak anlaşılmadan çok kolay reçete edilebileceğine dair endişeler var.
Yine de FDA'nın kararı, Alzheimer tedavisinde önemli bir kilometre taşına işaret ediyor. Geleceğin ilaçları ortaya çıktıkça hastaların bakımı için daha iyi bir sistem geliştirme yolunda bizi yönlendiriyor. Başlangıçta zorluklar olsa da, bunun Alzheimer tedavisinde yeni bir çağın sadece başlangıcı olduğunu umalım.