卫材公司 和百健公司 阿尔茨海默氏症药物 Leqembi 已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的全面批准，使其成为第一个获得这种祝福的减缓疾病的药物。 这一进展预计将扩大 Leqembi 对那些急切等待新的和改进的选择来对抗阿尔茨海默病进展的患者的可用性。 然而，这种药物的实施可能需要比预期更长的时间，因为它需要专门的专业知识和基础设施来管理。
加州大学旧金山分校威尔神经科学研究所的神经学家 Peter Ljubenkov 对获得批准以及为患者提供 Leqembi 的机会感到兴奋。 然而，他强调需要大量的专业知识和基础设施来正确管理该药物。 几个月来，加州大学医院网络一直在努力为 Leqembi 的到来做好准备，但这仍然是全国记忆中心正在进行的工作。
尽管 Leqembi 一月份获得了 FDA 的有条件批准，但由于医疗保险和医疗补助服务中心 (CMS) 拒绝支付该药物的费用，直到它根据以下证据获得完全批准，因此其使用受到严重限制： 随着今天的宣布，Leqembi 已经扫清了这一障碍。 然而，在大多数患者能够接触到它之前，仍有许多部分需要落实到位。
障碍之一是确定合适的患者。 为了符合 Leqembi 的资格，个人必须处于阿尔茨海默氏症的早期阶段，并且已确诊该疾病而不是其他形式的痴呆症。 这需要客观证据证明他们的大脑含有淀粉样蛋白团块，而 Leqembi 可以帮助去除这些蛋白团块。 检测方法包括特殊的 PET 扫描或腰椎穿刺来分析脑脊液。 不幸的是，淀粉样蛋白 PET 扫描这种侵入性较小的方法并不在 Medicare 的承保范围内，但 Leqembi 的批准削弱了反对承保范围的论点。 CMS 同意立即覆盖这些扫描至关重要。
另一个障碍是神经科医生需要与患者详细讨论 Leqembi 的潜在风险。 服用血液稀释剂或携带两个 ApoE4 基因拷贝的患者出现更严重脑出血和肿胀的风险更高。 FDA 强调了这种副作用，并在该药物的标签上添加了黑框警告。 此外，患者在治疗开始前需要进行核磁共振检查以确保没有脑出血，然后在治疗期间进行多次扫描以监测肿胀或出血情况。
最后，医疗保险的承保要求存在障碍。 仅当收集了 Leqembi 和类似药物的功效和安全性的真实数据时，CMS 才会涵盖这些药物，而不是依赖临床试验结果。 医生需要在尚未确定的登记处对患者进行登记。 该登记的复杂性可能会减慢以公平方式向患者提供药物的过程。
预计对该药物的需求也可能带来挑战。 随着轻度阿尔茨海默病治疗方法的出现，出现早期症状的人可能会更有动力寻求诊断，这可能会导致记忆诊所的患者大量涌入。 此外，医生们担心，在没有充分了解其影响的情况下，可能会过于轻易地开出 Leqembi 处方，类似于之前批准的阿尔茨海默病药物 Aduhelm 的过度处方。
尽管如此，FDA 的决定标志着阿尔茨海默病治疗的一个重要里程碑。 随着未来药物的出现，它使我们走上了开发更好的患者护理系统的道路。 尽管最初可能会遇到挑战，但我们希望这只是阿尔茨海默病治疗新时代的开始。