Eisai Co. та Biogen Inc. Ліки від хвороби Альцгеймера Leqembi отримали повне схвалення Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA), що зробило його першим ліками для уповільнення захворювання, яке має таке благословення. Очікується, що ця розробка розширить доступність Leqembi для пацієнтів, які з нетерпінням чекають нових і вдосконалених варіантів боротьби з прогресуванням хвороби Альцгеймера. Однак впровадження цього препарату, ймовірно, займе більше часу, ніж бажано, оскільки для його застосування потрібні спеціальні знання та інфраструктура.
Петер Любенков, невролог з Інституту нейронаук UCSF Weill, радий схваленню та можливості запропонувати своїм пацієнтам Leqembi. Однак він наголошує, що для правильного введення препарату потрібна значна кількість досвіду та інфраструктури. Зусилля тривають місяцями, щоб підготувати мережу лікарень Каліфорнійського університету до прибуття Лекембі, але ця робота ще триває в центрах пам’яті по всій країні.
Незважаючи на те, що Leqembi отримав умовне схвалення від FDA в січні, його використання було суттєво обмежене через те, що Центри медичної допомоги та медичної допомоги (CMS) відмовлялися покривати вартість препарату, доки не було отримано повне схвалення на основі доказів З сьогоднішнім оголошенням Leqembi подолав цю перешкоду. Однак є ще багато частин, які повинні стати на свої місця, перш ніж більшість пацієнтів зможуть отримати до нього доступ.
Однією з перешкод є визначення відповідних пацієнтів. Щоб мати право на Leqembi, люди повинні перебувати на ранніх стадіях хвороби Альцгеймера та мати підтвердження захворювання, а не іншої форми деменції. Для цього потрібні об’єктивні докази того, що їхні мізки містять згустки амілоїдного білка, які Leqembi допомагає видалити. Методи виявлення включають спеціальне ПЕТ сканування або люмбальну пункцію для аналізу спинномозкової рідини. На жаль, ПЕТ-сканування амілоїду, менш інвазивний метод, не покривається Medicare, але схвалення Leqembi підриває аргумент проти покриття. Вкрай важливо, щоб CMS погодилася негайно покривати ці сканування.
Іншою перешкодою є необхідність для неврологів детально обговорювати з пацієнтами потенційні ризики Leqembi. Пацієнти, які приймають препарати для розрідження крові, або ті, у кого є дві копії гена ApoE4, піддаються більшому ризику серйознішої кровотечі та набряку мозку. Цей побічний ефект був підкреслений FDA, який додав попередження про чорну скриньку до етикетки препарату. Крім того, перед початком лікування пацієнтам потрібно зробити МРТ, щоб переконатися у відсутності кровотечі в мозок, а потім ще кілька сканувань під час лікування, щоб контролювати наявність набряку або кровотечі.
Нарешті, є перешкода щодо вимог Medicare щодо покриття. CMS охоплюватиме Leqembi та подібні препарати, лише якщо буде зібрано реальні дані щодо їх ефективності та безпеки, а не покладатися на результати клінічних випробувань. Лікарі повинні будуть реєструвати пацієнтів у реєстрі, який ще належить визначити. Складність цього реєстру може уповільнити процес забезпечення пацієнтів ліками на справедливій основі.
Очікується, що попит на препарат також може створити проблеми. Завдяки доступності лікування легкої форми хвороби Альцгеймера люди, які відчувають ранні симптоми, можуть бути більш мотивованими шукати діагноз, що потенційно може призвести до напливу пацієнтів у клініки пам’яті. Крім того, лікарі стурбовані тим, що Leqembi можуть призначати занадто легко без повного розуміння його наслідків, подібно до надмірного призначення раніше схваленого препарату від Альцгеймера Aduhelm.
Проте рішення FDA знаменує собою важливу віху в лікуванні хвороби Альцгеймера. Це ставить нас на шлях розробки кращої системи догляду за пацієнтами, коли з’являться майбутні ліки. Хоча можуть виникнути початкові проблеми, будемо сподіватися, що це лише початок нової ери в лікуванні Альцгеймера.