בתפנית מפתיעה של אירועים, U. ס. מינהל המזון והתרופות (FDA) דחה את החלטתו על הטיפול הניסיוני של אלי לילי באלצהיימר, מה שהוביל לדחיית האישור הפוטנציאלי של התרופה. ההחלטה של ה-FDA לעכב את אישור התרופה של לילי, המכונה donanemab, הייתה זעזוע עבור פקידי החברה ומומחים בתחום חקר האלצהיימר. רבים ציפו שהטיפול יקבל אישור מלא החודש, בהתבסס על נתוני ניסויים קליניים מבטיחים מהשנה שעברה שהוכיחו את בטיחותו ויעילותו.
עיכוב בלתי צפוי זה של ה-FDA עורר ספקולציות וחוסר ודאות בתעשיית התרופות. הסוכנות הודיעה על כוונתה לכנס פאנל של מומחים חיצוניים כדי לדון בבטיחות וביעילות של התרופה לאלצהיימר של לילי. אמנם לא נקבע תאריך ספציפי לישיבת הוועדה המייעצת, אך עשויים לחלוף מספר חודשים עד שיתקיימו הדיונים. בעקבות ידיעה זו, מניית אלי לילי ספגה ירידה של 3%, בעוד ביוג'ן, המתחרה בשוק הטיפולים באלצהיימר, חוותה עלייה של יותר מ-2% בשווי המניה שלה.
הדחייה מסמנת את הכישלון השני בטיפול האלצהיימר המצופה של לילי, שכן ה-FDA דחה בעבר את בקשת התרופה לאישור מואץ לפני שנה. תרופות כמו donanemab, שנועדו להאט את התקדמות מחלת האלצהיימר בשלביה המוקדמים, מייצגות התקדמות משמעותית בטיפול באלצהיימר לאחר עשרות שנים של מאמצים לא מוצלחים להילחם במחלה ההרסנית, הפוגעת במיליוני אמריקאים.
אן ווייט, נשיאת Lilly Neuroscience, הביעה הפתעה מהחלטת ה-FDA, וציינה שהחדשות הגיעו מאוחר בתהליך הבדיקה. היא הסבירה כי ה-FDA מבקש מידע מפאנל המומחים לגבי היבטים ספציפיים של הניסויים הקליניים המשמשים לתמיכה בבקשתה של לילי לאישור ה-FDA המסורתי, כולל חששות הקשורים ליעילות ובטיחות. ה-FDA ערך בעבר ישיבות ועדות מייעצות לפני שאישר טיפולים דומים, כמו Eisai ו-Leqembi של ביוגן, שקיבלו אישור סטנדרטי בשנה שעברה.
Donanemab, הניתנת באמצעות עירוי חודשי, נועד לכוון ולחסל את חלבון הבטא-עמילואיד הרעיל הקשור למחלת אלצהיימר. נתוני ניסויים קליניים הצביעו על כך שהתרופה האטה את התקדמות הזיכרון והליקויים הקוגניטיביים ב-22% עד 29% בסך הכל, בהשוואה לתוצאות שנראו עם Leqembi. עם זאת, הועלו חששות לגבי תופעות לוואי, כגון נפיחות מוחי ודימום, אשר נצפו באחוז ניכר מהחולים שקיבלו דוננמב.
למרות אי הוודאות סביב החלטת ה-FDA, אנליסטים נשארים אופטימיים לגבי ההצלחה הפוטנציאלית של הטיפול באלצהיימר של לילי. מנגנון הפעולה הייחודי של התרופה והנתונים הקליניים המבטיחים מצביעים על כך שהיא עשויה לקבל בסופו של דבר את אישור ה-FDA. בעוד שהעיכוב עלול לגרום לכשלים זמניים עבור החברה, לילי אישרה מחדש את התחזית הפיננסית שלה לשנים הקרובות. עם נוף הטיפולים באלצהיימר מוכן להתקדמות משמעותית, התוצאה של פגישת הפאנל המייעצת של ה-FDA תצפת בשקיקה הן על ידי תעשיית התרופות והן על ידי הקהילה הרפואית הרחבה יותר.