ในเหตุการณ์พลิกผันที่น่าประหลาดใจ U. ส. สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) เลื่อนการตัดสินใจเกี่ยวกับการรักษาโรคอัลไซเมอร์ทดลองของ Eli Lilly ซึ่งนำไปสู่การเลื่อนการอนุมัติยาดังกล่าวออกไป การตัดสินใจของ FDA ที่จะชะลอการอนุมัติยาของ Lilly หรือที่รู้จักในชื่อ Donanemab สร้างความตกตะลึงให้กับเจ้าหน้าที่ของบริษัทและผู้เชี่ยวชาญในสาขาการวิจัยของโรคอัลไซเมอร์ หลายคนคาดการณ์ว่าการรักษาจะได้รับการอนุมัติโดยสมบูรณ์ในเดือนนี้ โดยอิงจากข้อมูลการทดลองทางคลินิกที่มีแนวโน้มดีจากปีที่แล้ว ซึ่งแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยาดังกล่าว
ความล่าช้าที่ไม่คาดคิดของ FDA ได้จุดประกายให้เกิดการเก็งกำไรและความไม่แน่นอนในอุตสาหกรรมยา หน่วยงานได้ประกาศแผนการที่จะจัดประชุมคณะผู้เชี่ยวชาญภายนอกเพื่อหารือเกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิผลของยารักษาโรคอัลไซเมอร์ของ Lilly แม้ว่าจะไม่ได้กำหนดวันที่เจาะจงสำหรับการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษา แต่อาจต้องใช้เวลาหลายเดือนก่อนที่จะมีการอภิปราย จากข่าวนี้ หุ้นของ Eli Lilly ลดลง 3% ขณะที่ Biogen ซึ่งเป็นคู่แข่งในตลาดการรักษาอัลไซเมอร์ พบว่ามูลค่าหุ้นเพิ่มขึ้นมากกว่า 2%
การเลื่อนออกไปถือเป็นอุปสรรคครั้งที่สองสำหรับการรักษาโรคอัลไซเมอร์ที่ Lilly คาดหวังไว้สูง เนื่องจาก FDA เคยปฏิเสธคำขออนุมัติยาแบบเร่งรัดเมื่อปีที่แล้ว ยาอย่างโดเนแมบ ซึ่งออกแบบมาเพื่อชะลอการลุกลามของโรคอัลไซเมอร์ในระยะแรกๆ ถือเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญในการรักษาโรคอัลไซเมอร์ หลังจากพยายามต่อสู้กับโรคร้ายนี้ที่ไม่ประสบผลสำเร็จมาหลายทศวรรษ ซึ่งส่งผลกระทบต่อชาวอเมริกันหลายล้านคน
Anne White ประธานของ Lilly Neuroscience แสดงความประหลาดใจกับการตัดสินใจของ FDA โดยสังเกตว่าข่าวดังกล่าวมาถึงล่าช้าในกระบวนการตรวจสอบ เธออธิบายว่า FDA กำลังขอข้อมูลจากคณะผู้เชี่ยวชาญเกี่ยวกับแง่มุมเฉพาะของการทดลองทางคลินิกที่ใช้เพื่อสนับสนุนการขออนุมัติจาก FDA แบบดั้งเดิมของ Lilly รวมถึงข้อกังวลที่เกี่ยวข้องกับประสิทธิภาพและความปลอดภัย ก่อนหน้านี้ FDA เคยจัดการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาก่อนที่จะอนุมัติการรักษาที่คล้ายกัน เช่น Eisai และ Leqembi ของ Biogen ซึ่งได้รับการอนุมัติมาตรฐานเมื่อปีที่แล้ว
Donanemab ซึ่งบริหารโดยการฉีดยาทุกเดือน ได้รับการออกแบบมาเพื่อกำหนดเป้าหมายและกำจัดโปรตีนเบต้า-อะไมลอยด์ที่เป็นพิษที่เกี่ยวข้องกับโรคอัลไซเมอร์ ข้อมูลการทดลองทางคลินิกระบุว่ายาชะลอการลุกลามของความจำและความบกพร่องทางสติปัญญาโดยรวม 22% ถึง 29% เทียบได้กับผลลัพธ์ที่เห็นได้จาก Leqembi อย่างไรก็ตาม มีการหยิบยกข้อกังวลเกี่ยวกับผลข้างเคียง เช่น สมองบวมและมีเลือดออก ซึ่งพบในผู้ป่วยที่ได้รับ Donanemab ในเปอร์เซ็นต์ที่มีนัยสำคัญ
แม้จะมีความไม่แน่นอนเกี่ยวกับการตัดสินใจของ FDA แต่นักวิเคราะห์ยังคงมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับความสำเร็จที่อาจเกิดขึ้นของการรักษาโรคอัลไซเมอร์ของ Lilly กลไกการออกฤทธิ์ที่เป็นเอกลักษณ์ของยาและข้อมูลทางคลินิกที่มีแนวโน้มดีบ่งชี้ว่าในที่สุดยาอาจได้รับการอนุมัติจาก FDA แม้ว่าความล่าช้าอาจส่งผลให้บริษัทต้องหยุดชะงักชั่วคราว แต่ลิลลี่ก็ยืนยันการคาดการณ์ทางการเงินในปีต่อๆ ไปอีกครั้ง เนื่องจากภาพรวมการรักษาอัลไซเมอร์พร้อมสำหรับความก้าวหน้าที่สำคัญ ผลลัพธ์ของการประชุมคณะที่ปรึกษาของ FDA จึงเป็นที่รอคอยอย่างกระตือรือร้นจากทั้งอุตสาหกรรมยาและชุมชนการแพทย์ในวงกว้าง