In een verrassende gang van zaken heeft de U. S. De Food and Drug Administration (FDA) heeft haar beslissing over de experimentele behandeling van Alzheimer door Eli Lilly uitgesteld, wat heeft geleid tot uitstel van de mogelijke goedkeuring van het medicijn. Het besluit van de FDA om de goedkeuring van Lilly's medicijn, bekend als donanemab, uit te stellen, kwam als een schok voor bedrijfsfunctionarissen en experts op het gebied van Alzheimeronderzoek. Velen hadden verwacht dat de behandeling deze maand volledige goedkeuring zou krijgen, op basis van veelbelovende klinische onderzoeksgegevens van vorig jaar die de veiligheid en werkzaamheid ervan aantoonden.
Deze onverwachte vertraging door de FDA heeft geleid tot speculatie en onzekerheid binnen de farmaceutische industrie. Het bureau heeft plannen aangekondigd om een panel van externe experts bijeen te roepen om de veiligheid en effectiviteit van Lilly's Alzheimer-medicijn te bespreken. Hoewel er geen specifieke datum is vastgesteld voor deze vergadering van de adviescommissie, kan het enkele maanden duren voordat de besprekingen plaatsvinden. Na dit nieuws daalden de aandelen van Eli Lilly met 3%, terwijl Biogen, een concurrent op de markt voor de behandeling van Alzheimer, een stijging van de aandelenwaarde met meer dan 2% ervoer.
Het uitstel markeert de tweede tegenslag voor Lilly's langverwachte behandeling van Alzheimer, aangezien de FDA een jaar geleden eerder de aanvraag voor versnelde goedkeuring van het medicijn had afgewezen. Geneesmiddelen zoals donanemab, ontworpen om de progressie van de ziekte van Alzheimer in de vroege stadia te vertragen, vertegenwoordigen een aanzienlijke vooruitgang in de behandeling van Alzheimer na tientallen jaren van mislukte pogingen om de verwoestende ziekte, die miljoenen Amerikanen treft, te bestrijden.
Anne White, president van Lilly Neuroscience, uitte zijn verbazing over het besluit van de FDA en merkte op dat het nieuws laat in het beoordelingsproces arriveerde. Ze legde uit dat de FDA input zoekt van het expertpanel met betrekking tot specifieke aspecten van de klinische onderzoeken die worden gebruikt ter ondersteuning van Lilly's aanvraag voor traditionele FDA-goedkeuring, inclusief zorgen met betrekking tot werkzaamheid en veiligheid. De FDA had eerder vergaderingen van de adviescommissie gehouden voordat ze soortgelijke behandelingen goedkeurde, zoals Leqembi van Eisai en Biogen, die vorig jaar standaardgoedkeuring kregen.
Donanemab, toegediend via maandelijkse infusies, is ontwikkeld om het toxische bèta-amyloïde eiwit dat geassocieerd wordt met de ziekte van Alzheimer aan te pakken en te elimineren. Gegevens uit klinische onderzoeken gaven aan dat het medicijn de progressie van geheugen- en cognitieve stoornissen in totaal met 22% tot 29% vertraagde, vergelijkbaar met de resultaten die bij Leqembi werden waargenomen. Er zijn echter zorgen geuit over bijwerkingen, zoals zwelling van de hersenen en bloedingen, die werden waargenomen bij een aanzienlijk percentage van de patiënten die donanemab kregen.
Ondanks de onzekerheden rond het besluit van de FDA blijven analisten optimistisch over het potentiële succes van de behandeling van Lilly's Alzheimer. Het unieke werkingsmechanisme van het medicijn en de veelbelovende klinische gegevens suggereren dat het uiteindelijk goedkeuring van de FDA kan krijgen. Hoewel de vertraging tijdelijke tegenslagen voor het bedrijf kan veroorzaken, herbevestigde Lilly haar financiële prognose voor de komende jaren. Nu het behandellandschap voor de ziekte van Alzheimer op het punt staat aanzienlijke vooruitgang te boeken, zal zowel door de farmaceutische industrie als door de bredere medische gemeenschap met spanning worden uitgekeken naar de uitkomst van de vergadering van het FDA-adviespanel.