驚くべき事態の展開で、U. S. 食品医薬品局（FDA）は、イーライリリーの実験的なアルツハイマー病治療薬に関する決定を延期し、同薬の潜在的な承認の延期につながった。 ドナネマブとして知られるリリーの治療薬の承認を延期するというFDAの決定は、同社関係者やアルツハイマー病研究分野の専門家に衝撃を与えた。 多くの人は、安全性と有効性を証明した昨年の有望な臨床試験データに基づいて、この治療法が今月完全に承認されると予想していた。
FDA によるこの予期せぬ遅延は、製薬業界内で憶測と不確実性を引き起こしました。 同庁は、リリーのアルツハイマー病治療薬の安全性と有効性について議論するため、外部専門家からなる委員会を招集する計画を発表した。 この諮問委員会の会合の具体的な日程は設定されていないが、議論が開催されるまでに数カ月かかる可能性がある。 このニュースを受けて、イーライリリーの株価は3%下落したが、アルツハイマー病治療市場の競合企業であるバイオジェンの株価は2%以上上昇した。
FDAは1年前にこの薬の早期承認申請を却下していたため、今回の延期はリリーの期待されていたアルツハイマー病治療薬にとって2度目の挫折となる。 アルツハイマー病の初期段階で進行を遅らせるように設計されたドナマブのような薬剤は、何百万人ものアメリカ人が罹患しているこの壊滅的なアルツハイマー病と闘うための数十年にわたる努力が失敗に終わった後、アルツハイマー病の治療における大きな進歩となる。
リリー・ニューロサイエンス社のアン・ホワイト社長は、FDAの決定に驚きを表明し、このニュースが審査プロセスの後半で届いたことを指摘した。 彼女は、有効性と安全性に関する懸念を含め、リリーの従来のFDA承認申請をサポートするために使用される臨床試験の特定の側面に関して、FDAが専門家委員会からの意見を求めていると説明した。 FDAはこれまで、エーザイやバイオジェンのレケンビなど、昨年標準認可を受けた同様の治療薬を承認する前に諮問委員会を開催していた。
ドナネマブは毎月の点滴で投与され、アルツハイマー病に関連する有毒なベータアミロイドタンパク質を標的として排除するように設計されています。 臨床試験データによると、この薬は記憶障害と認知障害の進行を全体で 22% ～ 29% 遅らせ、これは Leqembi で見られた結果に匹敵するものでした。 しかし、ドネマブ投与を受けた患者のかなりの割合で脳の腫れや出血などの副作用が観察されたため、副作用に関する懸念が生じている。
FDA の決定をめぐる不確実性にもかかわらず、アナリストはリリーのアルツハイマー病治療薬の潜在的な成功について依然として楽観的です。 この薬のユニークな作用機序と有望な臨床データは、最終的には FDA の承認を受ける可能性があることを示唆しています。 この遅延により同社は一時的に後退する可能性があるが、リリー氏は今後数年間の財務見通しを再確認した。 アルツハイマー病の治療状況は大幅な進歩に向けて準備が整っており、FDAの諮問委員会会議の結果は製薬業界とより広範な医学界の両方によって熱心に期待されている。