In een recente ontwikkeling heeft de U. S. De Food and Drug Administration heeft goedkeuring verleend aan Avadel Pharmaceuticals voor het uitgebreide gebruik van hun slaapstoornismedicijn, Lumryz, voor kinderen van 7 jaar en ouder. Lumryz, dat in 2023 eerder werd goedgekeurd voor volwassen patiënten, is nu ook goedgekeurd voor de behandeling van pediatrische personen die symptomen van narcolepsie vertonen, zoals kataplexie en overmatige slaperigheid overdag (EDS).
Narcolepsie, een chronische neurologische aandoening die de slaap-waakcyclus van de hersenen beïnvloedt, manifesteert zich bij ongeveer 70% van de patiënten vaak met plotselinge spierzwakte (kataplexie). Lumryz onderscheidt zich van de populaire medicijnen van Jazz Pharmaceuticals, Xyrem en Xywav, met zijn unieke doseringsregime van één keer per nacht, waardoor patiënten niet meer midden in de nacht wakker hoeven te worden. Deze gemaksfactor zou voor Lumryz een aanzienlijk voordeel op de markt kunnen zijn.
Lumryz bevat natriumoxybaat, een middel dat het centrale zenuwstelsel onderdrukt en helpt de duur van de diepe slaap te verlengen. Omdat kinderen een klein deel uitmaken van de huidige bevolking die met oxybaat wordt behandeld, wordt verwacht dat de goedkeuring van Avadel voor kinderen het marktpotentieel van het medicijn verder zal vergroten. Analisten bij Jefferies voorspellen dat Lumryz een piekjaaromzet van $550 miljoen tot $1 miljard zal realiseren, waarbij de kindergoedkeuring nog eens $50 tot $100 miljoen zal bijdragen.
Terwijl Xywav en Xyrem van Jazz Pharmaceuticals ook geïndiceerd zijn voor de behandeling van narcolepsie, heeft Xywav een uitgebreide goedkeuring van de FDA om idiopathische hypersomnie aan te pakken, een zeldzame neurologische aandoening die wordt gekenmerkt door overmatige slaperigheid overdag. Jazz rapporteerde vorig jaar aanzienlijke inkomsten uit Xyrem en Xywav, in totaal $1. 27 miljard en $ 569. 7 miljoen, respectievelijk, wat het concurrentielandschap op de markt voor de behandeling van slaapstoornissen verder benadrukt.
Ondanks het positieve nieuws dat Lumryz zijn doelpatiëntenpopulatie uitbreidt, wordt het medicijn geleverd met een waarschuwing in een doos met betrekking tot verminderde stimulatie van het centrale zenuwstelsel en de mogelijkheid van misbruik en misbruik. Niettemin markeert de goedkeuring van Lumryz voor de behandeling van kindernarcolepsie een belangrijke mijlpaal voor Avadel Pharmaceuticals. Na de aankondiging stegen de aandelen van Avadel met 1. 4% tot $ 13. 43, wat het optimisme van de markt over het potentiële succes van het medicijn weerspiegelt.
Aanvankelijk verwacht in september, werd het besluit van de FDA over Lumryz uitgesteld voor verdere beoordeling, wat het belang onderstreept van rigoureuze evaluatie en veiligheidsoverwegingen bij het goedkeuren van medicijnen voor pediatrisch gebruik.
4653px;">