W ramach niedawnego wydarzenia U. S. Agencja ds. Żywności i Leków wydała zgodę firmie Avadel Pharmaceuticals na szersze stosowanie leku Lumryz na zaburzenia snu u dzieci w wieku 7 lat i starszych. Lek Lumryz, zatwierdzony wcześniej do stosowania u dorosłych w 2023 r., obecnie jest dopuszczony również do leczenia dzieci i młodzieży wykazujących objawy narkolepsji, takie jak katapleksja i nadmierna senność w ciągu dnia (EDS).
Narkolepsja, przewlekła choroba neurologiczna wpływająca na regulację cyklu snu i czuwania w mózgu, często objawia się nagłym osłabieniem mięśni (katapleksją) u około 70% pacjentów. Lumryz wyróżnia się na tle popularnych leków firmy Jazz Pharmaceuticals, Xyrem i Xywav, dzięki unikalnemu schematowi dawkowania raz na noc, który eliminuje potrzebę budzenia się pacjentów w środku nocy. Ten czynnik wygody może okazać się znaczącą przewagą Lumryza na rynku.
Lumryz zawiera hydroksymaślan sodu, środek działający depresyjnie na ośrodkowy układ nerwowy, który pomaga wydłużyć czas trwania głębokiego snu. Biorąc pod uwagę, że dzieci stanowią niewielki ułamek obecnej populacji leczonej oksymaślanem, oczekuje się, że zatwierdzenie leku Avadel w pediatrii jeszcze bardziej zwiększy potencjał rynkowy leku. Analitycy z Jefferies przewidują, że Lumryz osiągnie szczytową roczną sprzedaż na poziomie 550–1 miliarda dolarów, a zatwierdzenie pediatryczne przyniesie dodatkowe 50–100 milionów dolarów.
Chociaż Xywav i Xyrem firmy Jazz Pharmaceuticals są również wskazane w leczeniu narkolepsji, Xywav posiada rozszerzone zezwolenie FDA na leczenie idiopatycznej hipersomnii, rzadkiego zaburzenia neurologicznego charakteryzującego się nadmierną sennością w ciągu dnia. W zeszłym roku firma Jazz odnotowała znaczne przychody ze sprzedaży Xyrem i Xywav, wynoszące 1 dolara. 27 miliardów i 569 dolarów. odpowiednio 7 milionów, co jeszcze bardziej podkreśla konkurencyjny krajobraz na rynku leczenia zaburzeń snu.
Pomimo pozytywnych wiadomości o zwiększeniu docelowej populacji pacjentów leku Lumryz, do leku dołączono ostrzeżenie w ramce dotyczące zmniejszonej stymulacji ośrodkowego układu nerwowego oraz możliwości nadużywania i niewłaściwego stosowania. Niemniej jednak zatwierdzenie leku Lumryz do leczenia narkolepsji u dzieci stanowi kamień milowy dla Avadel Pharmaceuticals. Po ogłoszeniu akcje Avadela wzrosły o 1. 4% do 13 dolarów. 43, co odzwierciedla optymizm rynku co do potencjalnego sukcesu leku.
Początkowo oczekiwana we wrześniu decyzja FDA dotycząca leku Lumryz została odroczona do dalszej analizy, co podkreśliło znaczenie rygorystycznej oceny i względów bezpieczeństwa przy zatwierdzaniu leków do stosowania u dzieci.
4653px;">