在最近的一项进展中，U. S。 美国食品和药物管理局已批准 Avadel Pharmaceuticals 将其睡眠障碍药物 Lumryz 扩大用于 7 岁及以上儿童。 Lumryz 此前于 2023 年批准用于成人患者，现在也被批准用于治疗表现出发作性睡病症状的儿科个体，例如猝倒和白天过度嗜睡 (EDS)。
发作性睡病是一种影响大脑睡眠-觉醒周期调节的慢性神经系统疾病，约 70% 的患者通常表现为突然的肌肉无力（猝倒）。 Lumryz 与 Jazz Pharmaceuticals 的热门药物 Xyrem 和 Xywav 不同，其独特的每晚一次给药方案消除了患者在半夜醒来的需要。 这种便利因素可能被证明是 Lumryz 在市场上的一个显着优势。
Lumryz 含有羟丁酸钠，这是一种中枢神经系统抑制剂，有助于延长深度睡眠持续时间。 由于儿童仅占目前接受羟丁酸盐治疗的人群的一小部分，Avadel 的儿科批准预计将进一步提升该药物的市场潜力。 Jefferies 分析师预测 Lumryz 年销售额将达到 5.5 亿至 10 亿美元的峰值，儿科批准将额外贡献 50 至 1 亿美元。
虽然 Jazz Pharmaceuticals 的 Xywav 和 Xyrem 也适用于治疗发作性睡病，但 Xywav 获得了 FDA 的扩大批准，用于治疗特发性嗜睡症，这是一种以白天过度嗜睡为特征的罕见神经系统疾病。 Jazz 报告去年来自 Xyrem 和 Xywav 的大量收入，总计 1 美元。 270亿美元和569美元。 分别为700万，进一步凸显了睡眠障碍治疗市场的竞争格局。
尽管 Lumryz 扩大了其目标患者群体的积极消息，但该药物附带了有关中枢神经系统刺激减少以及滥用和误用可能性的黑框警告。 尽管如此，Lumryz 用于儿童发作性睡病治疗的批准标志着 Avadel Pharmaceuticals 的一个重要里程碑。 消息公布后，Avadel 股价上涨 1 股。 4% 至 13 美元。 43，反映了市场对该药物潜在成功的乐观态度。
FDA 最初预计在 9 月份对 Lumryz 做出决定，但后来被推迟进行进一步审查，这凸显了在批准儿科用药时严格评估和安全考虑的重要性。
4653px;">