在最近的一项进展中，U. S。 美国食品和药物管理局已批准扩大由百时美施贵宝和 2seventybio 共同开发的尖端细胞疗法 Abecma 在一种血癌患者中的使用。 这一决定标志着多发性骨髓瘤治疗领域向前迈出了重要一步，多发性骨髓瘤是一种影响老年人的常见癌症类型。 此前，Abecma 曾被批准用于接受过四线或四线以上治疗的患者；
FDA 的决定是在专家顾问小组的积极建议之后做出的，该小组支持使用 Abecma 作为多发性骨髓瘤的早期治疗选择。 这种新型细胞疗法属于嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法，其通过修饰 T 细胞来靶向并摧毁癌细胞来发挥作用。 此外，监管机构目前正在评估另一种 CAR-T 疗法 Carvykti，该疗法由强生公司和传奇生物科技公司开发，是否可用于疾病症状较轻的患者，预计将于 4 月 5 日做出决定。
百时美施贵宝提交的临床数据显示，Abecma 显着延长了无进展生存期，平均延长了 13 岁。 癌症复发或对至少两种先前治疗产生耐药性的患者为 3 个月。 这与4形成鲜明对比。 在接受标准护理的试验参与者中观察到 4 个月的无进展生存期。 分析师预测 Abecma 具有巨大的市场潜力，预计 2024 年销售额将达到 6.01 亿美元，突显了该疗法在肿瘤学领域的光明前景。
虽然目前多发性骨髓瘤的治疗方法包括非 CAR-T 疗法和传统疗法，但 Abecma 批准用于受影响较轻的患者代表了治疗这种恶性肿瘤方法的范式转变。 批准用于治疗这种疾病的值得注意的药物包括强生公司的 Darzalex 和非专利抗癌药物，例如泊马度胺和硼替佐米。 然而，CAR-T 疗法的出现引发了人们对继发性癌症潜在风险的担忧，促使卫生监管机构在今年早些时候出现治疗后 T 细胞恶性肿瘤的报告后提出安全警告。 总体而言，Abecma 的广泛使用预示着多发性骨髓瘤治疗的新时代，为患者和医疗保健提供者带来希望和乐观。