في تطور حديث، أعلنت شركة Intercept Pharmaceuticals أن شركة U. س. قررت إدارة الغذاء والدواء (FDA) عدم منح الموافقة الكاملة على دواء أمراض الكبد Ocaliva. وبدلاً من ذلك، سيظل الدواء متاحًا في الولايات المتحدة. س. بموجب حالة الموافقة المتسارعة، حيث تطلب إدارة الغذاء والدواء تجارب إضافية للتحقق من فوائده. ويثير القرار الشكوك حول مستقبل Ocaliva في السوق، حيث أن الفشل في إثبات فعاليته في التجارب الجديدة قد يؤدي إلى سحب الدواء.
تواجه شركة "أوكاليفا"، التي حصلت في البداية على موافقة سريعة في عام 2016 لعلاج المرضى الذين يعانون من التهاب الأقنية الصفراوية الأولي، وهو مرض كبدي نادر، تحديات بسبب الصعوبات في تسجيل عدد كافٍ من المرضى للتجارب التأكيدية. مع أقل من 200.000 حالة يتم الإبلاغ عنها سنويًا في الولايات المتحدة. س. ، فإن ندرة الحالة تؤدي إلى تعقيد عملية جمع البيانات الكافية للأغراض التنظيمية.
يتماشى موقف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مع المخاوف التي أثارتها لجنة مستقلة من الخبراء في سبتمبر، مما يشير إلى أن البيانات الموجودة لا تثبت بشكل قاطع فعالية الدواء أو تبدد الشكوك المتعلقة بالسلامة. ويضع القرار العبء على شركة Intercept Pharmaceuticals لتحديد الخطوات التالية وربما استثمار المزيد من الموارد في جمع بيانات إضافية لـ Ocaliva.
في ظل هذه الخلفية التنظيمية، تواجه أوكاليفا منافسة من علاجات أخرى مثل حمض أورسوديوكسيكوليك وعقار ليفديلزي من إنتاج جلعاد، والتي تمت الموافقة عليها أيضًا لعلاج التهاب الأقنية الصفراوية الأولي. وكانت وكالة الأدوية الأوروبية قد ألغت في وقت سابق الترخيص المشروط لـOcaliva مشيرة إلى فوائد غير مؤكدة. يسلط السيناريو الذي يتكشف الضوء على الشكوك المحيطة بمستقبل Ocaliva في مجال علاج أمراض الكبد، حيث يتوقف مصيره على نتائج التجارب القادمة والتزام الشركة بمواصلة المزيد من الأبحاث. 6667 بكسل;">