Yakın zamanda yaşanan bir gelişmeyle Intercept Pharmaceuticals, ABD'nin S. Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), karaciğer hastalığı ilacı Ocaliva'ya tam onay verilmesine karar verdi. Bunun yerine ilaç ABD'de mevcut olmaya devam edecek. S. hızlandırılmış onay statüsü altında olup, FDA'nın faydalarını doğrulamak için ek denemeler yapması gerekmektedir. Karar, Ocaliva'nın pazardaki geleceğine ilişkin belirsizlikleri artırıyor çünkü yeni denemelerde etkinliğin gösterilmemesi ilacın geri çekilmesine neden olabilir.
Nadir bir karaciğer hastalığı olan primer biliyer kolanjit hastalarını tedavi etmek için ilk olarak 2016 yılında hızlandırılmış onay alan Ocaliva, doğrulayıcı araştırmalara yeterli sayıda hasta kaydetmedeki zorluklar nedeniyle zorluklarla karşı karşıya. ABD'de yılda 200.000'den az vaka rapor ediliyor. S. , durumun nadirliği, düzenleme amaçları için yeterli veri toplanmasını zorlaştırmaktadır.
FDA'nın duruşu, Eylül ayında bağımsız bir uzman paneli tarafından dile getirilen endişelerle örtüşüyor; bu da mevcut verilerin ilacın etkinliğini kesin olarak belirlemediğini veya güvenlik şüphelerini ortadan kaldırmadığını gösteriyor. Karar, Intercept Pharmaceuticals'a sonraki adımlara karar verme ve Ocaliva için ek veri toplamak için potansiyel olarak daha fazla kaynak yatırımı yapma sorumluluğunu yüklüyor.
Bu düzenleyici ortamda Ocaliva, ursodeoksikolik asit ve Gilead'in birincil biliyer kolanjit için de onaylanmış Livdelzi gibi diğer tedavilerle rekabet halindedir. Avrupa İlaç Ajansı, daha önce onaylanmamış faydaları gerekçe göstererek Ocaliva'nın şartlı iznini iptal etmişti. Ortaya çıkan senaryo, karaciğer hastalıkları tedavi ortamında Ocaliva'nın geleceğini çevreleyen belirsizliklerin altını çiziyor; kaderi yaklaşan denemelerin sonuçlarına ve şirketin daha fazla araştırma yapma kararlılığına bağlı.
6667px;">