最近の展開として、インターセプト ファーマシューティカルズは、米国で次のように発表しました。 S. 食品医薬品局（FDA）は、肝疾患治療薬「オカリバ」の全面承認を認めないことを決定した。 その代わり、この薬は引き続き米国で入手可能となる。 S. FDAはその利点を検証するために追加の試験を要求しており、早期承認ステータスにあります。 新しい治験で有効性が証明されなければ同薬の中止につながる可能性があるため、この決定は市場におけるオカリバの将来について不確実性を高めている。
オカリバは、稀な肝疾患である原発性胆汁性胆管炎の患者の治療薬として2016年に早期承認を取得したが、確認試験に十分な患者を登録することが困難であるため課題に直面している。 米国で報告される症例は年間20万件未満です。 S. 、この状態の希少性により、規制目的で十分なデータを収集することが困難になります。
FDA の立場は、9 月に独立した専門家委員会が提起した懸念と一致しており、既存のデータではこの薬の有効性が決定的に確立されておらず、安全性の疑いが払拭されていないことを示しています。 この決定により、Intercept Pharmaceuticals には次のステップを決定し、Ocaliva の追加データの収集により多くのリソースを投資する責任が課せられます。
この規制背景の中で、オカリバは、同じく原発性胆汁性胆管炎に対して承認されているウルソデオキシコール酸やギリアドのリブデルジなどの他の治療法との競争に直面している。 欧州医薬品庁は以前、未確認の効果を理由にオカリバの条件付き認可を取り消していた。 この展開するシナリオは、肝疾患の治療分野におけるオカリバの将来をめぐる不確実性を浮き彫りにしており、その運命は今後の臨床試験の結果とさらなる研究を追求する同社の取り組みに左右される。
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