Недавно Intercept Pharmaceuticals объявила, что U. С. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) приняло решение не предоставлять полное одобрение своему препарату для лечения заболеваний печени Ocaliva. Вместо этого препарат по-прежнему будет доступен в США. С. находится в статусе ускоренного одобрения, при этом FDA требует дополнительных испытаний для проверки его преимуществ. Это решение вызывает неопределенность относительно будущего препарата Окалива на рынке, поскольку неспособность продемонстрировать эффективность в новых исследованиях может привести к отзыву препарата.
Окалива, первоначально получившая ускоренное одобрение в 2016 году для лечения пациентов с первичным билиарным холангитом, редким заболеванием печени, сталкивается с проблемами из-за трудностей с набором достаточного количества пациентов для подтверждающих исследований. Ежегодно в США регистрируется менее 200 000 случаев. С. Редкость этого состояния усложняет сбор достаточных данных для целей регулирования.
Позиция FDA совпадает с опасениями, высказанными независимой группой экспертов в сентябре, указывая на то, что существующие данные не подтверждают окончательно эффективность препарата и не развеивают сомнения в безопасности. Это решение возлагает на Intercept Pharmaceuticals ответственность за принятие решения о следующих шагах и, возможно, инвестирование большего количества ресурсов в сбор дополнительных данных для Ocaliva.
На фоне этих нормативных требований Ocaliva сталкивается с конкуренцией со стороны других препаратов, таких как урсодезоксихолевая кислота и Ливдельзи от Gilead, которые также были одобрены для лечения первичного билиарного холангита. Европейское агентство по лекарственным средствам ранее отозвало условное разрешение на применение Окаливы, сославшись на неподтвержденные преимущества. Разворачивающийся сценарий подчеркивает неопределенность, связанную с будущим Ocaliva в сфере лечения заболеваний печени, причем его судьба зависит от результатов предстоящих испытаний и готовности компании продолжать дальнейшие исследования.
6667 пикселей;">