בפיתוח אחרון, Intercept Pharmaceuticals הודיעה כי U. ס. מינהל המזון והתרופות (FDA) החליט שלא לתת אישור מלא לתרופה למחלת הכבד שלהם, Ocaliva. במקום זאת, התרופה תמשיך להיות זמינה בארה"ב. ס. תחת סטטוס האישור המואץ, כאשר ה-FDA דורש ניסויים נוספים כדי לאמת את היתרונות שלו. ההחלטה מעלה אי ודאות לגבי עתידה של Ocaliva בשוק, שכן אי הוכחת יעילות בניסויים החדשים עלול להוביל להסרת התרופה.
Ocaliva, שקיבלה תחילה אישור מואץ בשנת 2016 לטיפול בחולים עם כולנגיטיס מרה ראשונית, מחלת כבד נדירה, מתמודדת עם אתגרים עקב קשיים ברישום מספיק חולים לניסויים מאשרים. עם פחות מ-200,000 מקרים המדווחים מדי שנה בארה"ב. ס. , נדירות המצב מסבכת איסוף מספיק נתונים למטרות רגולטוריות.
העמדה של ה-FDA עולה בקנה אחד עם החששות שהועלו על ידי פאנל בלתי תלוי של מומחים בספטמבר, מה שמצביע על כך שהנתונים הקיימים אינם מבססים באופן סופי את יעילות התרופה או מפירים ספקות בטיחותיים. ההחלטה מטילה את האחריות על Intercept Pharmaceuticals להחליט על הצעדים הבאים ואפשר להשקיע משאבים נוספים באיסוף נתונים נוספים עבור Ocaliva.
על רקע רגולטורי זה, Ocaliva מתמודדת עם תחרות מטיפולים אחרים כמו ursodeoxycholic acid ו-Liddelzi של Gilead, אשר אושרו גם ל-cholangitis ראשונית של המרה. סוכנות התרופות האירופית ביטלה מוקדם יותר את ההרשאה המותנית של Ocaliva תוך שהיא מציינת הטבות שלא אושרו. התרחיש המתפתח מדגיש את אי הוודאות סביב עתידה של Ocaliva בנוף הטיפולי במחלות כבד, כאשר גורלה תלוי בתוצאות הניסויים הקרובים ובמחויבות החברה להמשיך במחקר נוסף.
6667px;">