Нещодавно Intercept Pharmaceuticals оголосила, що U. С. Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) вирішило відмовитися від повного схвалення препарату Ocaliva для лікування захворювань печінки. Натомість препарат буде доступний у США. С. у статусі прискореного схвалення, а FDA вимагає проведення додаткових випробувань для перевірки його переваг. Це рішення викликає невизначеність щодо майбутнього Ocaliva на ринку, оскільки нездатність продемонструвати ефективність у нових випробуваннях може призвести до вилучення препарату.
Окаліва, яка спочатку отримала прискорене схвалення в 2016 році для лікування пацієнтів з первинним біліарним холангітом, рідкісним захворюванням печінки, стикається з проблемами через труднощі з залученням достатньої кількості пацієнтів для підтверджуючих досліджень. Щороку в США реєструється менше 200 000 випадків. С. , рідкість стану ускладнює збір достатньої кількості даних для нормативних цілей.
Позиція FDA узгоджується з побоюваннями, висловленими незалежною групою експертів у вересні, вказуючи на те, що наявні дані остаточно не підтверджують ефективність препарату та не розвіюють сумніви щодо безпеки. Це рішення покладає на компанію Intercept Pharmaceuticals відповідальність за прийняття рішення про наступні кроки та потенційне вкладення додаткових ресурсів у збір додаткових даних для Ocaliva.
На цьому нормативному фоні Ocaliva стикається з конкуренцією з боку інших засобів лікування, таких як урсодезоксихолева кислота та Livdelzi Gilead, які також були схвалені для первинного біліарного холангіту. Раніше Європейське агентство з лікарських засобів відкликало умовний дозвіл Ocaliva, посилаючись на непідтверджену користь. Сценарій, що розгортається, підкреслює невизначеність, пов’язану з майбутнім Ocaliva у лікуванні захворювань печінки, і його доля залежить від результатів майбутніх випробувань і зобов’язання компанії продовжувати дослідження.
6667px;">