在最近的进展中，Intercept Pharmaceuticals 宣布美国。 S。 美国食品和药物管理局 (FDA) 决定不完全批准其肝病药物 Ocaliva。 相反，该药物将继续在美国销售。 S。 在加速批准状态下，FDA 需要进行额外的试验来验证其益处。 这一决定增加了 Ocaliva 在市场上未来的不确定性，因为未能在新试验中证明有效性可能会导致该药物被撤回。
Ocaliva 最初于 2016 年获得加速批准，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（一种罕见的肝脏疾病）患者，但由于难以招募足够的患者进行验证性试验，因此面临挑战。 美国每年报告的病例不到 20 万例。 S。 ，这种情况的罕见性使得为监管目的收集足够的数据变得复杂。
FDA 的立场与独立专家小组 9 月份提出的担忧一致，表明现有数据并不能明确确定该药物的有效性或消除安全性疑虑。 该决定让 Intercept Pharmaceuticals 有责任决定下一步行动，并可能投入更多资源为 Ocaliva 收集更多数据。
在这种监管背景下，Ocaliva 面临着熊去氧胆酸和吉利德的 Livdelzi 等其他治疗药物的竞争，这些药物也已被批准用于治疗原发性胆汁性胆管炎。 欧洲药品管理局早些时候以未经证实的益处为由，撤销了 Ocaliva 的有条件授权。 正在发生的情况凸显了 Ocaliva 在肝病治疗领域未来的不确定性，其命运取决于即将进行的试验的结果以及该公司对进一步研究的承诺。
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