ในการพัฒนาล่าสุด Intercept Pharmaceuticals ประกาศว่าสหรัฐอเมริกา ส. สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ตัดสินใจไม่อนุมัติยาโอคาลิวา ยารักษาโรคตับอย่างเต็มรูปแบบ แต่ยาจะยังคงมีจำหน่ายในสหรัฐอเมริกาแทน ส. ภายใต้สถานะการอนุมัติแบบเร่งรัด โดย FDA กำหนดให้ต้องมีการทดลองเพิ่มเติมเพื่อตรวจสอบคุณประโยชน์ การตัดสินใจดังกล่าวทำให้เกิดความไม่แน่นอนเกี่ยวกับอนาคตของ Ocaliva ในตลาด เนื่องจากความล้มเหลวในการแสดงประสิทธิผลในการทดลองใหม่อาจนำไปสู่การถอนตัวยาได้
Ocaliva ซึ่งได้รับการอนุมัติเบื้องต้นอย่างรวดเร็วในปี 2559 เพื่อใช้รักษาผู้ป่วยโรคท่อน้ำดีอักเสบปฐมภูมิ ซึ่งเป็นโรคตับที่พบไม่บ่อย กำลังเผชิญกับความท้าทายเนื่องจากความยากลำบากในการลงทะเบียนผู้ป่วยให้เพียงพอสำหรับการทดลองเพื่อยืนยัน โดยมีรายงานผู้ป่วยน้อยกว่า 200,000 รายต่อปีในสหรัฐอเมริกา ส. ภาวะที่หายากทำให้การรวบรวมข้อมูลเพียงพอเพื่อวัตถุประสงค์ด้านกฎระเบียบมีความซับซ้อน
จุดยืนของ FDA สอดคล้องกับข้อกังวลที่เกิดขึ้นโดยคณะผู้เชี่ยวชาญอิสระในเดือนกันยายน ซึ่งบ่งชี้ว่าข้อมูลที่มีอยู่ไม่ได้ระบุถึงประสิทธิผลของยาได้แน่ชัดหรือขจัดข้อสงสัยด้านความปลอดภัย การตัดสินใจครั้งนี้เป็นความรับผิดชอบของ Intercept Pharmaceuticals ในการตัดสินใจขั้นตอนต่อไปและอาจลงทุนทรัพยากรเพิ่มเติมในการรวบรวมข้อมูลเพิ่มเติมสำหรับ Ocaliva
ท่ามกลางกฎระเบียบดังกล่าว Ocaliva เผชิญกับการแข่งขันจากการรักษาอื่นๆ เช่น ursodeoxycholic acid และ Gilead's Livdelzi ซึ่งได้รับการอนุมัติให้ใช้รักษาโรคท่อน้ำดีอักเสบปฐมภูมิได้เช่นกัน ก่อนหน้านี้สำนักงานยาแห่งยุโรปได้เพิกถอนการอนุญาตแบบมีเงื่อนไขของ Ocaliva โดยอ้างถึงผลประโยชน์ที่ไม่ได้รับการยืนยัน สถานการณ์ที่กำลังเปิดเผยตอกย้ำความไม่แน่นอนเกี่ยวกับอนาคตของ Ocaliva ในด้านแนวทางการรักษาโรคตับ โดยชะตากรรมจะขึ้นอยู่กับผลลัพธ์ของการทดลองที่กำลังจะมีขึ้น และความมุ่งมั่นของบริษัทในการทำวิจัยเพิ่มเติม
6667px;">