W ramach niedawnego wydarzenia firma Intercept Pharmaceuticals ogłosiła, że U. S. Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zdecydowała się nie udzielić pełnego zatwierdzenia leku na chorobę wątroby – Ocaliva. Zamiast tego lek będzie nadal dostępny w USA. S. w ramach statusu przyspieszonego zatwierdzenia, przy czym FDA wymaga dodatkowych badań w celu sprawdzenia korzyści. Decyzja budzi niepewność co do przyszłości leku Ocaliva na rynku, ponieważ niewykazanie skuteczności w nowych badaniach może skutkować wycofaniem leku.
Ocaliva, której początkowo przyznano przyspieszoną rejestrację w 2016 r. do leczenia pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych – rzadką chorobą wątroby, stoi przed wyzwaniami związanymi z trudnościami w zakwalifikowaniu wystarczającej liczby pacjentów do badań potwierdzających. Przy mniej niż 200 000 przypadków zgłaszanych rocznie w USA. S. rzadkość występowania tego schorzenia komplikuje gromadzenie wystarczających danych do celów regulacyjnych.
Stanowisko FDA jest zgodne z obawami wyrażonymi we wrześniu przez niezależny panel ekspertów, wskazując, że istniejące dane nie potwierdzają ostatecznie skuteczności leku ani nie rozwiewają wątpliwości dotyczących bezpieczeństwa. Decyzja nakłada na Intercept Pharmaceuticals obowiązek podjęcia decyzji o kolejnych krokach i potencjalnego zainwestowania większych zasobów w gromadzenie dodatkowych danych dla firmy Ocaliva.
W tym kontekście regulacyjnym lek Ocaliva stoi w obliczu konkurencji ze strony innych metod leczenia, takich jak kwas ursodeoksycholowy i lek Livdelzi firmy Gilead, które również zostały zatwierdzone do leczenia pierwotnego żółciowego zapalenia dróg żółciowych. Europejska Agencja Leków cofnęła wcześniej warunkowe zezwolenie na stosowanie leku Ocaliva, powołując się na niepotwierdzone korzyści. Rozwijający się scenariusz podkreśla niepewność co do przyszłości leku Ocaliva w leczeniu chorób wątroby, której los zależy od wyniku nadchodzących badań i zaangażowania firmy w kontynuowanie dalszych badań.
6667 pikseli;">