في قرار تاريخي، اتخذت الولايات المتحدة قرارًا تاريخيًا. س. منحت إدارة الغذاء والدواء الموافقة على عقار BridgeBio الثوري، Attruby، المصمم لعلاج اعتلال عضلة القلب أميلويد ترانسثيريتين (ATTR-CM)، وهي حالة قلبية نادرة ومميتة تتميز بتراكم بروتينات ترانسثيريتين الخاطئة في القلب. تمثل هذه الموافقة إنجازًا كبيرًا في السوق التي تهيمن عليها تاريخيًا شركة Pfizer's Vyndaqel.
إن ATTR-CM، وهي حالة منهكة تؤثر على أكثر من 120.000 بالغ في الولايات المتحدة، تُضعف قدرة القلب على ضخ الدم بشكل فعال، مما يؤدي في النهاية إلى فشل الأعضاء إذا تُركت دون علاج. BridgeBio's Attruby، بسعر 18.759 دولارًا. يوفر الإصدار رقم 12 للإمداد لمدة 28 يومًا بديلاً قابلاً للتطبيق لـ Vyndaqel من شركة Pfizer، والذي يبلغ سعره 225000 دولارًا سنويًا.
تم دعم تطبيق BridgeBio لـ Attruby من خلال بيانات مقنعة من دراسة شاملة في مرحلة متأخرة شملت 632 مريضًا. وأظهرت الدراسة أن أتروبي أدى إلى تحسن كبير في معدلات بقاء المريض على قيد الحياة وقلل من دخول المستشفى المرتبط بأمراض القلب بعد 30 شهرًا من العلاج. والجدير بالذكر أنه على الرغم من أن أتروبي لم يحقق أهمية إحصائية في نقطة نهاية ثانوية واحدة تقيس إجمالي الوفيات عند 30 شهرًا، إلا أن فعاليته الأولية في تحسين نتائج المرضى تظل ملحوظة.
على عكس نهج العلاج المثبت لشركة Pfizer مع التافاميديس، يعمل أتروبي عن طريق تثبيت البروتينات المعيبة، مما يضع نفسه كخيار مقنع للمرضى الذين يعانون من ATTR-CM. وتؤكد الشراكة بين BridgeBio وBayer للتوزيع الأوروبي، إلى جانب التعاون مع Alexion التابعة لشركة AstraZeneca للسوق اليابانية، على الإمكانات العالمية لـ Attruby.
يتوقع المحللون أن شركة Attruby، على الرغم من مواجهة التحديات الأولية بسبب المنافسة القائمة، ستحقق مبيعات عالمية بقيمة 2 دولار. 5 مليارات في ذروتها بحلول عام 2035. علاوة على ذلك، فإن إدخال أتروبي يوفر للمرضى خيارات علاجية متزايدة، ويزيد من الوعي بالمرض، ويحتمل أن يعزز معدلات التشخيص، مما يفيد في النهاية مجتمع المرضى الأوسع.
بينما تستعد BridgeBio لإطلاق Attruby في الولايات المتحدة، يتوقع المجتمع الطبي بفارغ الصبر التأثير الإيجابي الذي سيحدثه هذا العلاج المتقدم على المرضى الذين يعانون من ATTR-CM.