Dönüm niteliğindeki bir kararla, ABD. S. Gıda ve İlaç İdaresi, BridgeBio'nun kalpte hatalı transtiretin proteinlerinin birikmesiyle karakterize nadir ve ölümcül bir kalp rahatsızlığı olan transtiretin amiloid kardiyomiyopatiyi (ATTR-CM) tedavi etmek için tasarlanan devrim niteliğindeki ilacı Attruby'ye onay verdi. Bu onay, tarihsel olarak Pfizer Vyndaqel'in hakim olduğu bir pazarda önemli bir atılım anlamına geliyor.
Amerika Birleşik Devletleri'nde 120.000'den fazla yetişkini etkileyen, zayıflatıcı bir durum olan ATTR-CM, kalbin etkili bir şekilde kan pompalama yeteneğini bozar ve tedavi edilmezse sonuçta organ yetmezliğine yol açar. BridgeBio'nun Attruby'sinin fiyatı 18.759 dolar. 28 günlük tedarik için 12 No'lu ürün, yıllık 225.000 $ liste fiyatına sahip olan Pfizer'in Vyndaqel'ine uygun bir alternatif sunuyor.
BridgeBio'nun Attruby'ye yaptığı başvuru, 632 hastayı kapsayan kapsamlı bir son aşama çalışmasından elde edilen etkileyici verilerle desteklendi. Çalışma, Attruby'nin 30 aylık tedaviden sonra hastaların hayatta kalma oranlarını önemli ölçüde iyileştirdiğini ve kalp hastalığına bağlı hastaneye yatışları azalttığını gösterdi. Özellikle Attruby, 30 ayda genel mortaliteyi ölçen bir ikincil sonlanma noktasında istatistiksel anlamlılık elde edemese de, hasta sonuçlarını iyileştirmedeki birincil etkinliği dikkate değer olmaya devam ediyor.
Pfizer'in tafamidis ile stabilize edici tedavi yaklaşımından farklı olarak Attruby, hatalı proteinleri stabilize ederek çalışıyor ve kendisini ATTR-CM'li hastalar için zorlayıcı bir seçenek olarak konumlandırıyor. Avrupa dağıtımı için BridgeBio ve Bayer arasındaki ortaklığın yanı sıra Japon pazarı için AstraZeneca'nın Alexion'uyla işbirliği, Attruby'nin küresel potansiyelinin altını çiziyor.
Analistler, Attruby'nin yerleşik rekabet nedeniyle başlangıçta zorluklarla karşılaşmasına rağmen küresel satışlarının 2$'a ulaşacağını öngörüyor. 2035'te zirve noktasına 5 milyar ulaşacak. Dahası, Attruby'nin kullanıma sunulması hastalara daha fazla tedavi seçeneği sunuyor, hastalık farkındalığını artırıyor ve potansiyel olarak teşhis oranlarını artırarak sonuçta daha geniş hasta topluluğuna fayda sağlıyor.
BridgeBio, Amerika Birleşik Devletleri'nde Attruby'nin piyasaya sürülmesi için hazırlanırken, tıp camiası bu çığır açan tedavinin ATTR-CM'den muzdarip hastalar üzerinde yaratacağı olumlu etkiyi heyecanla bekliyor.