Приняв знаковое решение, США. С. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило революционный препарат Attruby от BridgeBio, предназначенный для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-CM), редкого и смертельного заболевания сердца, характеризующегося накоплением дефектных транстиретиновых белков в сердце. Это одобрение знаменует собой значительный прорыв на рынке, на котором исторически доминировал Vyndaqel компании Pfizer.
ATTR-CM, изнурительное заболевание, от которого страдают более 120 000 взрослых в Соединенных Штатах, ухудшает способность сердца эффективно перекачивать кровь, что в конечном итоге приводит к недостаточности органов, если его не лечить. Attruby от BridgeBio по цене 18 759 долларов. 12 с 28-дневным запасом, предлагает жизнеспособную альтернативу Vyndaqel от Pfizer, прейскурантная цена которого составляет 225 000 долларов в год.
Заявка BridgeBio на Attruby была поддержана убедительными данными всестороннего исследования поздней стадии с участием 632 пациентов. Исследование показало, что Аттруби значительно улучшил показатели выживаемости пациентов и снизил количество госпитализаций, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями, после 30 месяцев лечения. Примечательно, что хотя Аттруби не достиг статистической значимости ни по одной вторичной конечной точке, измеряющей общую смертность через 30 месяцев, его основная эффективность в улучшении результатов лечения пациентов остается поразительной.
В отличие от подхода Pfizer к стабилизирующему лечению тафамидисом, Attruby работает путем стабилизации дефектных белков, позиционируя себя как привлекательный вариант для пациентов с ATTR-CM. Партнерство между BridgeBio и Bayer по распространению продукции в Европе, а также сотрудничество с Alexion компании AstraZeneca на японском рынке подчеркивают глобальный потенциал Attruby.
Аналитики ожидают, что Attruby, несмотря на первоначальные проблемы из-за устоявшейся конкуренции, достигнет глобальных продаж в размере 2 долларов США. 5 миллиардов на пике к 2035 году. Более того, внедрение Attruby предоставляет пациентам больше вариантов лечения, повышает осведомленность о болезни и потенциально повышает уровень диагностики, что в конечном итоге приносит пользу более широкому сообществу пациентов.
Пока BridgeBio готовится к запуску Attruby в США, медицинское сообщество с нетерпением ожидает положительного влияния этого революционного лечения на пациентов, страдающих от ATTR-CM.