Con una decisione storica, l'U. S. La Food and Drug Administration ha concesso l'approvazione al rivoluzionario farmaco di BridgeBio, Attruby, progettato per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), una condizione cardiaca rara e fatale caratterizzata dall'accumulo di proteine transtiretina difettose nel cuore. Questa approvazione segna un passo avanti significativo in un mercato storicamente dominato dal Vyndaqel di Pfizer.
L'ATTR-CM, una condizione debilitante che colpisce oltre 120.000 adulti negli Stati Uniti, compromette la capacità del cuore di pompare efficacemente il sangue, portando infine al collasso degli organi se non trattata. Attruby di BridgeBio, al prezzo di $ 18.759. 12 per una fornitura di 28 giorni, offre una valida alternativa al Vyndaqel di Pfizer, che ha un prezzo di listino di 225.000 dollari all’anno.
La richiesta di BridgeBio per Attruby è stata supportata da dati convincenti provenienti da uno studio completo in fase avanzata che ha coinvolto 632 pazienti. Lo studio ha dimostrato che Attruby ha sostanzialmente migliorato i tassi di sopravvivenza dei pazienti e ridotto i ricoveri legati a malattie cardiache dopo 30 mesi di trattamento. In particolare, anche se Attruby non ha raggiunto la significatività statistica in un endpoint secondario che misurava la mortalità complessiva a 30 mesi, la sua efficacia primaria nel migliorare gli esiti dei pazienti rimane notevole.
A differenza dell'approccio terapeutico stabilizzante di Pfizer con tafamidis, Attruby agisce stabilizzando le proteine difettose, posizionandosi come un'opzione convincente per i pazienti con ATTR-CM. La partnership tra BridgeBio e Bayer per la distribuzione europea, insieme alla collaborazione con Alexion di AstraZeneca per il mercato giapponese, sottolinea il potenziale globale di Attruby.
Gli analisti prevedono che Attruby, nonostante le sfide iniziali dovute alla concorrenza consolidata, accumulerà vendite globali pari a 2 dollari. 5 miliardi al suo picco entro il 2035. Inoltre, l’introduzione di Attruby offre ai pazienti maggiori opzioni terapeutiche, aumenta la consapevolezza della malattia e potenzialmente migliora i tassi diagnostici, avvantaggiando in definitiva la più ampia comunità di pazienti.
Mentre BridgeBio si prepara al lancio di Attruby negli Stati Uniti, la comunità medica anticipa con impazienza l'impatto positivo che questo trattamento rivoluzionario avrà sui pazienti affetti da ATTR-CM.