In een baanbrekend besluit heeft de U. S. De Food and Drug Administration heeft goedkeuring verleend voor het revolutionaire medicijn van BridgeBio, Attruby, dat is ontworpen voor de behandeling van transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM), een zeldzame en fatale hartaandoening die wordt gekenmerkt door de ophoping van defecte transthyretine-eiwitten in het hart. Deze goedkeuring markeert een belangrijke doorbraak in een markt die historisch werd gedomineerd door Vyndaqel van Pfizer.
ATTR-CM, een slopende aandoening die meer dan 120.000 volwassenen in de Verenigde Staten treft, schaadt het vermogen van het hart om effectief bloed rond te pompen, wat uiteindelijk leidt tot orgaanfalen als het niet wordt behandeld. BridgeBio's Attruby, geprijsd op $ 18.759. 12 voor een levering van 28 dagen, biedt een haalbaar alternatief voor Vyndaqel van Pfizer, dat een catalogusprijs heeft van $ 225.000 per jaar.
BridgeBio's aanvraag voor Attruby werd ondersteund door overtuigende gegevens uit een uitgebreide studie in een laat stadium waarbij 632 patiënten betrokken waren. De studie toonde aan dat Attruby de overlevingskansen van patiënten aanzienlijk verbeterde en hart- en vaatziektengerelateerde ziekenhuisopnames verminderde na 30 maanden behandeling. Hoewel Attruby geen statistische significantie bereikte in één secundair eindpunt dat de totale mortaliteit na 30 maanden meet, blijft de primaire werkzaamheid ervan bij het verbeteren van de patiëntresultaten opmerkelijk.
In tegenstelling tot de stabiliserende behandelaanpak van Pfizer met tafamidis, werkt Attruby door de defecte eiwitten te stabiliseren, waardoor het zichzelf positioneert als een aantrekkelijke optie voor patiënten met ATTR-CM. Het partnerschap tussen BridgeBio en Bayer voor de Europese distributie, naast de samenwerking met Alexion van AstraZeneca voor de Japanse markt, onderstreept het mondiale potentieel van Attruby.
Analisten verwachten dat Attruby, ondanks de aanvankelijke uitdagingen als gevolg van de gevestigde concurrentie, een wereldwijde omzet van $2 zal realiseren. 5 miljard op zijn hoogtepunt in 2035. Bovendien biedt de introductie van Attruby patiënten meer behandelingsopties, vergroot het ziektebewustzijn en verbetert mogelijk de diagnostische tarieven, wat uiteindelijk ten goede komt aan de bredere patiëntengemeenschap.
Terwijl BridgeBio zich voorbereidt op de lancering van Attruby in de Verenigde Staten, anticipeert de medische gemeenschap reikhalzend op de positieve impact die deze baanbrekende behandeling zal hebben op patiënten die lijden aan ATTR-CM.