ในการตัดสินใจครั้งสำคัญ U. ส. สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาได้อนุมัติยา Attruby ซึ่งเป็นยาปฏิวัติวงการของ BridgeBio ซึ่งออกแบบมาเพื่อรักษาภาวะกล้ามเนื้อหัวใจผิดปกติชนิดทรานส์ไธเรตินอะไมลอยด์ (ATTR-CM) ซึ่งเป็นภาวะหัวใจที่พบไม่บ่อยและถึงแก่ชีวิตได้ โดยมีสาเหตุจากการสะสมของโปรตีนทรานสไธเรตินที่ผิดปกติในหัวใจ การอนุมัตินี้ถือเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญในตลาดที่ Vyndaqel ของไฟเซอร์ครอบงำในอดีต
ATTR-CM ซึ่งเป็นภาวะที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้ใหญ่มากกว่า 120,000 รายในสหรัฐอเมริกา ทำให้ความสามารถของหัวใจในการสูบฉีดเลือดอย่างมีประสิทธิภาพลดลง และนำไปสู่ภาวะอวัยวะล้มเหลวในที่สุดหากปล่อยทิ้งไว้โดยไม่ได้รับการรักษา Attruby ของ BridgeBio ราคาอยู่ที่ 18,759 ดอลลาร์ หมายเลข 12 สำหรับการจัดหา 28 วัน เสนอทางเลือกที่เป็นไปได้แทน Vyndaqel ของ Pfizer ซึ่งตั้งราคาปลีกไว้ที่ 225,000 ดอลลาร์ต่อปี
การประยุกต์ใช้ Attruby ของ BridgeBio ได้รับการสนับสนุนโดยข้อมูลที่น่าสนใจจากการศึกษาระยะสุดท้ายที่ครอบคลุมซึ่งมีผู้ป่วย 632 ราย การศึกษาแสดงให้เห็นว่า Attruby เพิ่มอัตราการรอดชีวิตของผู้ป่วยได้อย่างมาก และลดอัตราการเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลที่เกี่ยวข้องกับโรคหัวใจหลังการรักษาเป็นเวลา 30 เดือน โดยเฉพาะอย่างยิ่ง แม้ว่า Attruby จะไม่บรรลุนัยสำคัญทางสถิติในจุดยุติรองจุดเดียวที่วัดอัตราการเสียชีวิตโดยรวมที่ 30 เดือน แต่ประสิทธิภาพหลักในการปรับปรุงผลลัพธ์ของผู้ป่วยยังคงโดดเด่น
Attruby ทำงานโดยรักษาเสถียรภาพของโปรตีนที่ผิดปกติ ซึ่งต่างจากวิธีการรักษาเสถียรภาพของไฟเซอร์ โดยวางตำแหน่งตัวเองให้เป็นตัวเลือกที่น่าสนใจสำหรับผู้ป่วยที่มี ATTR-CM ความร่วมมือระหว่าง BridgeBio และ Bayer สำหรับการจัดจำหน่ายในยุโรป ควบคู่ไปกับความร่วมมือกับ Alexion ของ AstraZeneca สำหรับตลาดญี่ปุ่น ตอกย้ำศักยภาพระดับโลกของ Attruby
นักวิเคราะห์คาดการณ์ว่า Attruby แม้จะเผชิญกับความท้าทายในช่วงแรกเนื่องจากการแข่งขันที่เป็นที่ยอมรับ แต่จะทำยอดขายทั่วโลกได้ 2 ดอลลาร์ 5 พันล้านถึงจุดสูงสุดภายในปี 2578 นอกจากนี้ การเปิดตัว Attruby ยังช่วยให้ผู้ป่วยมีทางเลือกในการรักษามากขึ้น เพิ่มความตระหนักรู้เกี่ยวกับโรค และอาจเพิ่มอัตราการวินิจฉัย ซึ่งท้ายที่สุดจะเป็นประโยชน์ต่อชุมชนผู้ป่วยในวงกว้างขึ้น
ในขณะที่ BridgeBio เตรียมเปิดตัว Attruby ในสหรัฐอเมริกา วงการแพทย์ต่างตั้งตารอคอยอย่างกระตือรือร้นถึงผลกระทบเชิงบวกที่การรักษาแบบใหม่นี้จะมีต่อผู้ป่วยที่เป็นโรค ATTR-CM