W przełomowej decyzji U. S. Agencja ds. Żywności i Leków wydała zgodę na rewolucyjny lek firmy BridgeBio o nazwie Attruby, przeznaczony do leczenia kardiomiopatii amyloidu transtyretynowego (ATTR-CM), rzadkiej i śmiertelnej choroby serca charakteryzującej się gromadzeniem się w sercu wadliwych białek transtyretyny. Zatwierdzenie to oznacza znaczący przełom na rynku historycznie zdominowanym przez firmę Vyndaqel firmy Pfizer.
ATTR-CM, wyniszczająca choroba dotykająca ponad 120 000 dorosłych w Stanach Zjednoczonych, upośledza zdolność serca do skutecznego pompowania krwi, co ostatecznie prowadzi do niewydolności narządów, jeśli nie jest leczona. Attruby firmy BridgeBio wyceniony na 18 759 dolarów. 12 z dostawą na 28 dni, stanowi realną alternatywę dla Vyndaqel firmy Pfizer, którego cena katalogowa wynosi 225 000 dolarów rocznie.
Wniosek BridgeBio dla Attruby został poparty przekonującymi danymi z kompleksowego badania na późnym etapie, w którym wzięło udział 632 pacjentów. Badanie wykazało, że po 30 miesiącach leczenia preparat Attruby znacznie poprawił wskaźniki przeżycia pacjentów i zmniejszył liczbę hospitalizacji z powodu chorób serca. Warto zauważyć, że chociaż lek Attruby nie osiągnął istotności statystycznej w jednym drugorzędowym punkcie końcowym, mierzącym całkowitą śmiertelność po 30 miesiącach, jego główna skuteczność w poprawie wyników pacjentów pozostaje niezwykła.
W przeciwieństwie do stabilizującego podejścia do leczenia tafamidisem stosowanego przez firmę Pfizer, lek Attruby działa poprzez stabilizację wadliwych białek, co stanowi atrakcyjną opcję dla pacjentów z ATTR-CM. Partnerstwo pomiędzy BridgeBio i Bayer w zakresie dystrybucji w Europie, wraz ze współpracą z Alexionem firmy AstraZeneca na rynku japońskim, podkreśla globalny potencjał Attruby.
Analitycy przewidują, że Attruby, pomimo początkowych wyzwań związanych z ustaloną konkurencją, osiągnie globalną sprzedaż na poziomie 2 dolarów. 5 miliardów, a szczyt do 2035 r. Co więcej, wprowadzenie Attruby zapewnia pacjentom większe możliwości leczenia, zwiększa świadomość choroby i potencjalnie poprawia wskaźniki diagnostyczne, co ostatecznie przynosi korzyści szerszej społeczności pacjentów.
W czasie gdy BridgeBio przygotowuje się do wprowadzenia leku Attruby na rynek Stanów Zjednoczonych, społeczność medyczna z niecierpliwością oczekuje pozytywnego wpływu tego przełomowego leczenia na pacjentów cierpiących na ATTR-CM.