Ең маңызды шешімде U. С. Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы BridgeBio компаниясының революциялық препараты Attruby-ға рұқсат берді, ол жүректе ақаулы транстиретин белоктарының жиналуымен сипатталатын сирек және өлімге әкелетін жүрек ауруын, транстиретиндік амилоидты кардиомиопатияны (ATTR-CM) емдеуге арналған. Бұл мақұлдау Pfizer компаниясының Vyndaqel компаниясының тарихи үстемдік ететін нарықтағы маңызды серпілісін білдіреді.
ATTR-CM, Америка Құрама Штаттарындағы 120 000-нан астам ересек адамға әсер ететін әлсірететін жағдай, жүректің қанды тиімді айдау қабілетін нашарлатады, нәтижесінде емделмеген жағдайда мүшелер жеткіліксіздігіне әкеледі. BridgeBio's Attruby, бағасы 18 759 доллар. 28 күндік жеткізу үшін 12 нұсқасы жылына $225,000 тізімдік бағасын құрайтын Pfizer's Vyndaqel-ге өміршең балама ұсынады.
BridgeBio-ның Attruby қолданбасы 632 пациентті қамтитын соңғы кезеңдегі кешенді зерттеудің сенімді деректерімен қолдау тапты. Зерттеу көрсеткендей, Attruby пациенттердің өмір сүру деңгейін айтарлықтай жақсартты және 30 айлық емдеуден кейін жүрек ауруына байланысты ауруханаға жатқызуды азайтты. Атап айтқанда, Attruby 30 айдағы жалпы өлімді өлшейтін бір қайталама соңғы нүктеде статистикалық маңыздылыққа қол жеткізе алмағанымен, оның емделуші нәтижелерін жақсартудағы негізгі тиімділігі әлі де керемет болып қала береді.
Пфайзердің тафамидиспен емдеуді тұрақтандыратын тәсілінен айырмашылығы, Attruby ATTR-CM бар емделушілер үшін өзін сенімді опция ретінде орналастырып, ақаулы ақуыздарды тұрақтандыру арқылы жұмыс істейді. BridgeBio мен Bayer арасындағы еуропалық тарату үшін серіктестік, жапон нарығына арналған AstraZeneca-ның Alexion-пен ынтымақтастығы Attruby-дің жаһандық әлеуетін көрсетеді.
Талдаушылардың болжауынша, Attruby белгіленген бәсекелестікке байланысты бастапқы қиындықтарға тап болғанына қарамастан, жаһандық сатылым 2 долларды құрайды. 2035 жылға қарай 5 млрд. Сонымен қатар, Attruby енгізу емделушілерге емдеудің кеңейтілген нұсқаларын ұсынады, ауру туралы хабардарлықты арттырады және диагностикалық көрсеткіштерді жоғарылатады, сайып келгенде пациенттердің кең қауымдастығына пайда әкеледі.
BridgeBio Америка Құрама Штаттарында Attruby-ны іске қосуға дайындалып жатқан кезде, медициналық қауымдастық бұл серпінді емдеудің ATTR-CM-мен ауыратын науқастарға оң әсерін асыға күтеді.