在一项具有里程碑意义的决定中，美国. S。 美国食品和药物管理局已批准 BridgeBio 的革命性药物 Attruby，该药物旨在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 (ATTR-CM)，这是一种罕见且致命的心脏病，其特征是有缺陷的转甲状腺素蛋白在心脏中积聚。 此次批准标志着历史上由辉瑞 Vyndaqel 主导的市场的重大突破。
ATTR-CM 是一种使人衰弱的疾病，影响着美国超过 120,000 名成年人，它会损害心脏有效泵血的能力，如果不及时治疗，最终会导致器官衰竭。 BridgeBio 的 Attruby，售价 18,759 美元。 12 的供应量为 28 天，为辉瑞公司的 Vyndaqel 提供了一个可行的替代品，后者的标价为每年 225,000 美元。
BridgeBio 对 Attruby 的申请得到了一项涉及 632 名患者的综合后期研究令人信服的数据的支持。 研究表明，经过 30 个月的治疗后，Attruby 显着提高了患者的生存率，并减少了与心脏病相关的住院率。 值得注意的是，虽然 Attruby 在衡量 30 个月总死亡率的一项次要终点方面没有达到统计学显着性，但其在改善患者预后方面的主要功效仍然显着。
与辉瑞的 tafamidis 稳定治疗方法不同，Attruby 通过稳定有缺陷的蛋白质发挥作用，将其定位为 ATTR-CM 患者的一个令人信服的选择。 BridgeBio 与拜耳在欧洲分销方面的合作，以及与阿斯利康旗下 Alexion 在日本市场的合作，都凸显了 Attruby 的全球潜力。
分析师预计，尽管 Attruby 最初因既定竞争而面临挑战，但其全球销售额仍将达到 2 美元。 到 2035 年将达到峰值 50 亿。 此外，Attruby 的推出为患者提供了更多的治疗选择，提高了疾病意识，并有可能提高诊断率，最终使更广泛的患者群体受益。
随着 BridgeBio 准备在美国推出 Attruby，医学界热切地期待这一突破性疗法将对 ATTR-CM 患者产生积极影响。