एक ऐतिहासिक निर्णय में, यू.एस. एस। फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन ने ब्रिजबायो की क्रांतिकारी दवा, एट्रुबी को मंजूरी दे दी है, जिसे ट्रान्सथायरेटिन अमाइलॉइड कार्डियोमायोपैथी (एटीटीआर-सीएम) के इलाज के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो हृदय में दोषपूर्ण ट्रान्सथायरेटिन प्रोटीन के संचय की विशेषता वाली एक दुर्लभ और घातक हृदय स्थिति है। यह मंजूरी ऐतिहासिक रूप से फाइजर के विंडैकेल के प्रभुत्व वाले बाजार में एक महत्वपूर्ण सफलता का प्रतीक है।
एटीटीआर-सीएम, संयुक्त राज्य अमेरिका में 120,000 से अधिक वयस्कों को प्रभावित करने वाली एक दुर्बल स्थिति है, जो प्रभावी ढंग से रक्त पंप करने की हृदय की क्षमता को ख़राब कर देती है, और यदि उपचार न किया जाए तो अंततः अंग विफलता का कारण बनता है। ब्रिजबायो की एट्रुबी, कीमत $18,759। 28-दिन की आपूर्ति के लिए 12, फाइजर के विंडैकेल का एक व्यवहार्य विकल्प प्रदान करता है, जिसकी प्रति वर्ष $225,000 की सूची कीमत है।
एट्रुबी के लिए ब्रिजबायो के आवेदन को 632 रोगियों से जुड़े एक व्यापक अंतिम चरण के अध्ययन के आकर्षक डेटा द्वारा समर्थित किया गया था। अध्ययन से पता चला कि एट्रुबी ने 30 महीने के उपचार के बाद रोगी की जीवित रहने की दर में काफी सुधार किया और हृदय रोग से संबंधित अस्पताल में भर्ती होने की संख्या कम कर दी। विशेष रूप से, जबकि एट्रुबी ने 30 महीनों में समग्र मृत्यु दर को मापने वाले एक माध्यमिक समापन बिंदु में सांख्यिकीय महत्व हासिल नहीं किया, रोगी परिणामों में सुधार करने में इसकी प्राथमिक प्रभावकारिता उल्लेखनीय बनी हुई है।
तफ़ामिडिस के साथ फाइजर के स्थिर उपचार दृष्टिकोण के विपरीत, एट्रुबी दोषपूर्ण प्रोटीन को स्थिर करके काम करता है, खुद को एटीटीआर-सीएम वाले रोगियों के लिए एक आकर्षक विकल्प के रूप में स्थापित करता है। यूरोपीय वितरण के लिए ब्रिजबायो और बायर के बीच साझेदारी, जापानी बाजार के लिए एस्ट्राजेनेका के एलेक्सियन के साथ सहयोग, एट्रुबी की वैश्विक क्षमता को रेखांकित करता है।
विश्लेषकों का अनुमान है कि स्थापित प्रतिस्पर्धा के कारण शुरुआती चुनौतियों का सामना करने के बावजूद, एट्रुबी $2 की वैश्विक बिक्री हासिल करेगी। 2035 तक 5 बिलियन अपने चरम पर। इसके अलावा, एट्रुबी की शुरूआत से रोगियों को उपचार के विकल्प बढ़ जाते हैं, रोग के बारे में जागरूकता बढ़ती है और संभावित रूप से निदान दर में वृद्धि होती है, जिससे अंततः व्यापक रोगी समुदाय को लाभ होता है।
जैसा कि ब्रिजबायो संयुक्त राज्य अमेरिका में एट्रुबी के लॉन्च की तैयारी कर रहा है, चिकित्सा समुदाय उत्सुकता से एटीटीआर-सीएम से पीड़ित रोगियों पर इस सफल उपचार के सकारात्मक प्रभाव की उम्मीद कर रहा है।