Muhim qarorda U. S. Oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi BridgeBio kompaniyasining inqilobiy dorisi Attruby uchun ruxsat berdi, u yurakda noto'g'ri transtiretin oqsillari to'planishi bilan tavsiflangan kam uchraydigan va o'limga olib keladigan transtiretin amiloid kardiyomiyopatiyasini (ATTR-CM) davolash uchun mo'ljallangan. Ushbu tasdiq Pfizer's Vyndaqel tomonidan tarixan hukmronlik qilgan bozorda muhim yutuqni bildiradi.
ATTR-CM, Amerika Qo'shma Shtatlaridagi 120 000 dan ortiq kattalarga ta'sir qiladigan zaif holat, yurakning qonni samarali pompalash qobiliyatini buzadi va natijada davolanmasa, organlar etishmovchiligiga olib keladi. BridgeBio's Attruby, narxi 18 759 dollar. 28 kunlik ta'minot uchun 12, yiliga $ 225,000 ro'yxat narxiga ega bo'lgan Pfizer's Vyndaqel-ga munosib alternativani taklif qiladi.
BridgeBio-ning Attruby uchun arizasi 632 bemorni qamrab olgan keng qamrovli kech bosqich tadqiqotidan olingan ishonchli ma'lumotlar bilan qo'llab-quvvatlandi. Tadqiqot shuni ko'rsatdiki, Attruby bemorlarning omon qolish darajasini sezilarli darajada yaxshilagan va 30 oylik davolanishdan keyin yurak kasalliklari bilan bog'liq kasalxonaga yotqizishni kamaytirgan. Ta'kidlash joizki, Attruby 30 oyda umumiy o'limni o'lchaydigan bitta ikkinchi darajali yakuniy nuqtada statistik ahamiyatga ega bo'lmagan bo'lsa-da, bemorning natijalarini yaxshilashda uning asosiy samaradorligi ajoyibligicha qolmoqda.
Pfizerning tafamidis bilan barqarorlashtiruvchi davolash usulidan farqli o'laroq, Attruby noto'g'ri oqsillarni barqarorlashtirish orqali ishlaydi va o'zini ATTR-CM bilan og'rigan bemorlar uchun jozibali variant sifatida ko'rsatadi. BridgeBio va Bayer o'rtasidagi Evropada tarqatish bo'yicha hamkorlik va Yaponiya bozori uchun AstraZeneca Alexion bilan hamkorlik Attruby global salohiyatini ta'kidlaydi.
Tahlilchilar Attruby o'rnatilgan raqobat tufayli dastlabki qiyinchiliklarga duch kelganiga qaramay, global savdo hajmini $2 ni tashkil etishini taxmin qilmoqdalar. 2035 yilga kelib eng yuqori cho'qqiga 5 mlrd. Bundan tashqari, Attruby-ning joriy etilishi bemorlarga ko'proq davolash imkoniyatlarini taqdim etadi, kasalliklardan xabardorlikni oshiradi va diagnostika stavkalarini potentsial ravishda oshiradi, natijada bemorlarning keng jamoatchilikka foyda keltiradi.
BridgeBio Amerika Qo'shma Shtatlarida Attruby-ni ishga tushirishga tayyorlanar ekan, tibbiyot hamjamiyati ushbu yutuqli davolash ATTR-CM bilan og'rigan bemorlarga ijobiy ta'sir ko'rsatishini intiqlik bilan kutmoqda.