בהחלטה נקודתית, U. ס. מינהל המזון והתרופות העניק אישור לתרופה המהפכנית של BridgeBio, Attruby, המיועדת לטיפול ב-transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM), מצב לב נדיר וקטלני המאופיין בהצטברות של חלבוני טרנסטירטין פגומים בלב. אישור זה מסמן פריצת דרך משמעותית בשוק שנשלט היסטורית על ידי Vyndaqel של פייזר.
ATTR-CM, מצב מתיש המשפיע על למעלה מ-120,000 מבוגרים בארצות הברית, פוגע ביכולת הלב לשאוב דם ביעילות, מה שמוביל בסופו של דבר לאי ספיקת איברים אם לא מטופל. Attruby של BridgeBio, במחיר של 18,759 דולר. 12 עבור אספקה של 28 יום, מציעה אלטרנטיבה ברת קיימא ל-Vyndaqel של פייזר, שמקבלת מחיר מחירון של 225,000 דולר לשנה.
האפליקציה של BridgeBio עבור Attruby נתמכה על ידי נתונים משכנעים ממחקר מקיף בשלב מאוחר שכלל 632 מטופלים. המחקר הראה כי אטרובי שיפרה משמעותית את שיעורי ההישרדות של המטופלים והפחיתה אשפוזים הקשורים למחלות לב לאחר 30 חודשי טיפול. יש לציין, בעוד שאטרובי לא השיגה מובהקות סטטיסטית בנקודת קצה משנית אחת למדידת תמותה כוללת לאחר 30 חודשים, היעילות העיקרית שלה בשיפור תוצאות המטופל נותרה יוצאת דופן.
בניגוד לגישת הטיפול המייצבת של פייזר עם טפמידיס, אטרובי פועלת על ידי ייצוב החלבונים הפגומים, וממצבת את עצמה כאופציה משכנעת עבור חולים עם ATTR-CM. השותפות בין BridgeBio ו-Bayer להפצה באירופה, לצד שיתוף הפעולה עם Alexion של AstraZeneca לשוק היפני, מדגישה את הפוטנציאל העולמי של אטרובי.
אנליסטים צופים כי אטרובי, למרות התמודדות עם אתגרים ראשוניים עקב תחרות מבוססת, תצבור מכירות גלובליות של 2 דולר. 5 מיליארד בשיא עד 2035. יתרה מכך, הצגת אטרובי מספקת למטופלים אפשרויות טיפול מוגברות, מגבירה את המודעות למחלה, ועלולה להגביר את שיעורי האבחון, ובסופו של דבר מועילה לקהילת החולים הרחבה יותר.
בזמן ש-BridgeBio מתכוננת להשקת אטרובי בארצות הברית, הקהילה הרפואית צופה בשקיקה את ההשפעה החיובית שתהיה לטיפול פורץ דרך זה על חולים הסובלים מ-ATTR-CM.