Dans une décision historique, l'U. S. La Food and Drug Administration a accordé son approbation au médicament révolutionnaire de BridgeBio, Attruby, conçu pour traiter la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM), une maladie cardiaque rare et mortelle caractérisée par l'accumulation de protéines transthyrétine défectueuses dans le cœur. Cette approbation marque une avancée significative sur un marché historiquement dominé par Vyndaqel de Pfizer.
ATTR-CM, une maladie débilitante affectant plus de 120 000 adultes aux États-Unis, altère la capacité du cœur à pomper efficacement le sang, conduisant finalement à une défaillance d'un organe si elle n'est pas traitée. Attruby de BridgeBio, au prix de 18 759 $. 12 pour un approvisionnement de 28 jours, offre une alternative viable au Vyndaqel de Pfizer, qui coûte 225 000 dollars par an.
La candidature de BridgeBio pour Attruby a été étayée par des données convaincantes provenant d'une étude complète à un stade avancé impliquant 632 patients. L'étude a démontré qu'Attruby a considérablement amélioré les taux de survie des patients et réduit les hospitalisations liées aux maladies cardiaques après 30 mois de traitement. Notamment, bien qu'Attruby n'ait pas atteint une signification statistique dans un critère d'évaluation secondaire mesurant la mortalité globale à 30 mois, son efficacité principale dans l'amélioration des résultats pour les patients reste remarquable.
Contrairement à l'approche thérapeutique stabilisatrice de Pfizer avec le tafamidis, Attruby agit en stabilisant les protéines défectueuses, se positionnant ainsi comme une option intéressante pour les patients atteints d'ATTR-CM. Le partenariat entre BridgeBio et Bayer pour la distribution européenne, ainsi que la collaboration avec Alexion d'AstraZeneca pour le marché japonais, soulignent le potentiel mondial d'Attruby.
Les analystes prévoient qu'Attruby, malgré les difficultés initiales dues à une concurrence établie, réalisera un chiffre d'affaires mondial de 2 $. 5 milliards à son apogée d’ici 2035. De plus, l'introduction d'Attruby offre aux patients des options de traitement accrues, sensibilise davantage à la maladie et améliore potentiellement les taux de diagnostic, bénéficiant ainsi à l'ensemble de la communauté des patients.
Alors que BridgeBio se prépare au lancement d'Attruby aux États-Unis, la communauté médicale attend avec impatience l'impact positif que ce traitement révolutionnaire aura sur les patients souffrant d'ATTR-CM.