画期的な決定として、U. S. 米国食品医薬品局は、トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）を治療するために設計されたブリッジバイオの革新的な医薬品アトルービーの承認を与えました。このアトルービーは、心臓内に欠陥のあるトランスサイレチンタンパク質が蓄積することを特徴とする稀で致命的な心臓病です。 この承認は、ファイザーのビンダケルが歴史的に独占してきた市場における重要な進歩を示すものである。
ATTR-CM は、米国の 120,000 人を超える成人が罹患している衰弱性疾患であり、心臓が効果的に血液を送り出す能力を損ない、治療せずに放置すると最終的には臓器不全につながります。 BridgeBio の Attruby、価格は 18,759 ドル。 28 日分の供給量で 12 は、定価で年間 22 万 5,000 ドルのファイザーのビンダケルに代わる有力な代替品となります。
BridgeBio の Attruby への申請は、632 人の患者を対象とした包括的な後期段階の研究からの説得力のあるデータによって裏付けられました。 この研究では、Attruby が 30 か月の治療後に患者の生存率を大幅に改善し、心臓病に関連した入院が減少したことを実証しました。 特に、Attruby は 30 か月時点の全死亡率を測定する 1 つの二次評価項目において統計的有意性を達成できませんでしたが、患者転帰の改善における主な有効性は依然として注目に値します。
ファイザーのタファミジスによる安定化治療アプローチとは異なり、アトルービーは欠陥のあるタンパク質を安定化することで機能し、ATTR-CM患者にとって魅力的な選択肢としての地位を確立しています。 欧州流通におけるブリッジバイオとバイエルとの提携と、日本市場におけるアストラゼネカのアレクシオンとの提携は、アトルービーの世界的な可能性を強調しています。
アナリストらは、確立された競争による初期の課題にもかかわらず、アトルービーは世界売上高を 2 ドル増やすだろうと予想しています。 ピーク時には2035年までに50億人に達する。 さらに、Attruby の導入により、患者に治療の選択肢が増え、疾患に対する認識が高まり、診断率が向上する可能性があり、最終的にはより広範な患者コミュニティに利益をもたらします。
BridgeBio が米国での Attruby の発売に向けて準備を進める中、医療界はこの画期的な治療法が ATTR-CM に苦しむ患者にプラスの影響を与えることを熱心に期待しています。