У знаковому рішенні U. С. Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів схвалило революційний препарат BridgeBio, Attruby, розроблений для лікування транстиретинової амілоїдної кардіоміопатії (ATTR-CM), рідкісного та смертельного захворювання серця, що характеризується накопиченням несправних білків транстиретину в серці. Це схвалення знаменує значний прорив на ринку, де історично домінував Vyndaqel від Pfizer.
ATTR-CM, виснажливий стан, який вражає понад 120 000 дорослих у Сполучених Штатах, порушує здатність серця ефективно перекачувати кров, що зрештою призводить до органної недостатності, якщо його не лікувати. Attruby від BridgeBio за ціною 18 759 доларів. 12 із запасом на 28 днів, пропонує життєздатну альтернативу Vyndaqel від Pfizer, ціна якого становить 225 000 доларів на рік.
Заявка BridgeBio на Attruby була підтверджена переконливими даними всебічного останнього дослідження за участю 632 пацієнтів. Дослідження показало, що Attruby суттєво покращив показники виживаності пацієнтів і зменшив кількість госпіталізацій, пов’язаних із захворюваннями серця, після 30 місяців лікування. Примітно, що хоча Attruby не досяг статистичної значущості в одній вторинній кінцевій точці вимірювання загальної смертності через 30 місяців, його первинна ефективність у покращенні результатів лікування пацієнтів залишається надзвичайною.
На відміну від підходу Pfizer до стабілізуючого лікування тафамідісом, Attruby працює, стабілізуючи несправні білки, позиціонуючи себе як переконливий варіант для пацієнтів із ATTR-CM. Партнерство між BridgeBio та Bayer для європейської дистрибуції, а також співпраця з Alexion AstraZeneca для японського ринку, підкреслюють глобальний потенціал Attruby.
Аналітики очікують, що Attruby, незважаючи на початкові проблеми через усталену конкуренцію, досягне глобальних продажів у розмірі 2 дол. 5 мільярдів на піку до 2035 року. Крім того, запровадження Attruby надає пацієнтам більше можливостей для лікування, підвищує обізнаність про захворювання та потенційно покращує показники діагностики, що в кінцевому підсумку приносить користь ширшій спільноті пацієнтів.
Поки BridgeBio готується до запуску Attruby у Сполучених Штатах, медична спільнота з нетерпінням чекає позитивного впливу цього проривного лікування на пацієнтів, які страждають від ATTR-CM.