Per la prima volta nella storia, le persone affette da una malattia polmonare ostinata e debilitante hanno finalmente a disposizione un trattamento specifico. Dopo oltre duecento anni di attesa, le autorità di regolamentazione statunitensi hanno dato il via libera a Brinsupri, una pillola da assumere una volta al giorno sviluppata da Insmed Inc., per il trattamento della bronchiectasia, una condizione che può silenziosamente impedire a una persona di respirare con facilità.
La bronchiectasia è uno strano mix di danno e infiammazione. Le vie aeree si dilatano e perdono la loro forma normale, rendendo più difficile per i polmoni espellere il muco. Questo accumulo denso diventa un terreno fertile per i batteri, e ciò che segue può essere mesi di ripetute infezioni, affaticamento e ricoveri in ospedale. Per molti pazienti, persino salire le scale sembra una maratona.
Fino ad ora, non c'era molto da offrire oltre a soluzioni frammentarie: antibiotici per eliminare l'infezione più recente o pesanti giubbotti vibranti progettati per sciogliere il muco, uno strumento preso in prestito dalla cura della fibrosi cistica. La malattia fu descritta per la prima volta all'inizio del 1800 da un medico francese, ma per qualche motivo nessun farmaco era stato specificamente approvato per curarla. L'amministratore delegato di Insmed, Will Lewis, ne ha una descrizione schietta: "un infarto polmonare".
Circa mezzo milione di americani ne hanno ricevuto la diagnosi, ma il numero reale è probabilmente più alto. I sintomi vengono spesso scambiati per asma, BPCO o infezioni respiratorie persistenti. Questo rende il nuovo farmaco non solo una svolta nel trattamento, ma anche un invito a esaminare più attentamente chi potrebbe convivere con questa condizione senza saperlo.
Per Insmed, questa approvazione è un momento importante. L'azienda biotecnologica con sede nel New Jersey ha già sul mercato un trattamento per una rara malattia polmonare – Arikayce – ma Brinsupri potrebbe essere il successo dell'azienda. Quando Lewis prese il timone 13 anni fa, l'azienda aveva poco più di qualche mese di margine finanziario. "La gente comune pensava che non valesse nulla", dice ora, con una mezza risata. "Ho pensato che non potevo peggiorare la situazione".
La situazione iniziò a cambiare nel maggio 2024, quando uno studio clinico in fase avanzata dimostrò che brensocatib – il nome chimico di Brinsupri – riduceva significativamente il numero di riacutizzazioni annuali per i pazienti. Ciò significava meno settimane di mancanza di respiro, meno giorni trascorsi in ospedale. Gli investitori se ne accorsero. Da allora, il prezzo delle azioni di Insmed è più che quintuplicato e gli analisti prevedono già oltre 1 miliardo di dollari di vendite annuali entro il 2027.
Per i pazienti, i numeri contano meno del sollievo quotidiano che questa pillola potrebbe portare. Respirare potrebbe ancora essere uno sforzo consapevole, ma con Brinsupri potrebbe diventare un po' più facile e la vita potrebbe riaprirsi in modi che, fino ad ora, erano irraggiungibili.