歷史上第一次，患有頑固且令人精疲力竭的肺部疾病的人們終於獲得了專門的治療方案。經過兩百多年的等待，美國監管機構終於批准了由Insmed Inc.研發的每日一次藥片Brinsupri，用於治療支氣管擴張症。支氣管擴張症是一種損傷和發炎的奇怪組合。患者的氣道擴張並失去正常形狀，導致肺部難以排出黏液。這些厚厚的積聚物會成為細菌的溫床，隨之而來的是數月的反覆感染、疲勞和住院治療。對許多患者來說，即使是爬樓梯也感覺像一場馬拉松。
到目前為止，除了零散的解決方案外，幾乎沒有其他有效的治療方法：使用抗生素來驅除新感染，或穿上厚重的振動背心來震鬆黏液——這是一種借鑒囊性纖維化治療的方法。這種疾病最早在19世紀初由一位法國醫生描述，但不知何故，當時沒有藥物被專門批准用於治療。 Insmed 的執行長 Will Lewis 對此有一個直白的描述：「肺部心臟病發作」。
大約有50萬美國人被診斷出患有這種疾病，但實際數字可能更高。這些症狀常被誤認為是氣喘、慢性阻塞性肺病 (COPD) 或持續性呼吸道感染。這使得這款新藥不僅成為治療領域的突破，也促使人們更深入地了解那些可能在不知情的情況下患有這種疾病的人。
對 Insmed 來說，此次獲準意義重大。這家總部位於新澤西州的生物科技公司已經有一種罕見的肺病治療藥物——Arikayce——上市，但 Brinsupri 可能會成為該公司的重磅炸彈。 13年前，當劉易斯接手公司時，公司的財務狀況只維持了幾個月。 「華爾街當時認為它一文不值，」他現在笑著說。 “我覺得我不能讓情況變得更糟。”
2024年5月，情勢開始逆轉。一項後期試驗表明，布林蘇普利（Brinsupri）的化學名稱——布倫索卡蒂布（brensocatib）顯著降低了患者每年的疾病發作次數。這意味著呼吸困難的週數減少，住院天數減少。投資者註意到了這一點。自那時起，Insmed的股價已上漲逾五倍，分析師預測到2027年，該公司的年銷售額將超過10億美元。
對患者而言，這些數字遠不如這款藥片帶來的每日緩解重要。呼吸或許仍然需要有意識地努力，但有了布林蘇普利，呼吸可能會變得更容易一些——生活或許會以迄今為止遙不可及的方式重新開啟。