Po raz pierwszy w historii osoby cierpiące na uporczywą i wyczerpującą chorobę płuc w końcu mają dostęp do specjalistycznego leczenia. Po ponad dwustu latach oczekiwania amerykańskie organy regulacyjne dały zielone światło dla Brinsupri – tabletki przyjmowanej raz dziennie, opracowanej przez Insmed Inc. – w leczeniu rozstrzenia oskrzeli, schorzenia, które może dyskretnie pozbawić pacjenta możliwości swobodnego oddychania.
Rozstrzenie oskrzeli to dziwna mieszanka uszkodzeń i stanu zapalnego. Drogi oddechowe rozszerzają się i tracą swój normalny kształt, utrudniając płucom wydalanie śluzu. Ten gęsty nagromadzony materiał staje się siedliskiem bakterii, a to może prowadzić do miesięcy nawracających infekcji, zmęczenia i wizyt w szpitalu. Dla wielu pacjentów nawet wchodzenie po schodach wydaje się maratonem.
Do tej pory nie było wiele do zaoferowania poza doraźnymi rozwiązaniami: antybiotykami, które miały odpędzić najnowszą infekcję, lub ciężkimi, wibrującymi kamizelkami, które miały rozrzedzać śluz – narzędziem zapożyczonym z leczenia mukowiscydozy. Choroba została po raz pierwszy opisana na początku XIX wieku przez francuskiego lekarza, ale z jakiegoś powodu nie zatwierdzono jeszcze żadnego konkretnego leku do jej leczenia. Prezes Insmed, Will Lewis, określił ją wprost: „zawał serca płuc”.
Zdiagnozowano ją u około pół miliona Amerykanów, ale rzeczywista liczba jest prawdopodobnie wyższa. Objawy często mylone są z astmą, POChP lub przewlekłymi infekcjami dróg oddechowych. To sprawia, że nowy lek jest nie tylko przełomem w leczeniu, ale także zaproszeniem do bliższego przyjrzenia się osobom, które mogą żyć z tą chorobą, nie zdając sobie z tego sprawy.
Dla Insmedu ta decyzja to ważny moment. Ta biotechnologia z New Jersey ma już na rynku jeden lek na rzadką chorobę płuc – Arikayce – ale Brinsupri może okazać się hitem firmy. Kiedy Lewis objął stery 13 lat temu, firma miała niewiele ponad kilka miesięcy na rozkręcenie biznesu. „Ulica uważała, że jest nic nie warta” – mówi teraz z lekkim śmiechem. „Pomyślałem, że nie mogę tego pogorszyć”.
Sytuacja zaczęła się zmieniać w maju 2024 roku, kiedy badanie w późnej fazie wykazało, że brensokatib – nazwa chemiczna leku Brinsupri – znacząco zmniejszył liczbę rocznych zaostrzeń u pacjentów. Oznaczało to mniej tygodni duszności i mniej dni spędzonych na łóżkach szpitalnych. Inwestorzy to zauważyli. Cena akcji Insmed wzrosła od tego czasu ponad pięciokrotnie, a analitycy przewidują już ponad miliard dolarów rocznej sprzedaży do 2027 roku.
Dla pacjentów liczby mają mniejsze znaczenie niż codzienna ulga, jaką może przynieść ta tabletka. Oddychanie może nadal wymagać świadomego wysiłku, ale dzięki Brinsupri może stać się nieco łatwiejsze – a życie może znów stać się dostępne w sposób, który do tej pory był poza ich zasięgiem.