Voor het eerst in de geschiedenis hebben mensen met een hardnekkige en slopende longziekte eindelijk een gerichte behandeling. Na meer dan tweehonderd jaar wachten hebben Amerikaanse toezichthouders groen licht gegeven voor Brinsupri – een pil die eenmaal daags wordt ingenomen en is ontwikkeld door Insmed Inc. – voor de behandeling van bronchiëctasieën, een aandoening die iemands ademhalingsvermogen stilletjes kan beroven.
Bronchiëctasieën zijn een vreemde mix van schade en ontsteking. De luchtwegen verwijden zich en verliezen hun normale vorm, waardoor het voor de longen moeilijker wordt om slijm uit te stoten. Deze dikke laag wordt een broedplaats voor bacteriën, en wat volgt kan maanden van herhaalde infecties, vermoeidheid en ziekenhuisbezoeken zijn. Voor veel patiënten voelt zelfs het traplopen als een marathon.
Tot nu toe was er niet veel meer te bieden dan een paar kleine oplossingen: antibiotica om de laatste infectie te verjagen of zware trilvesten die ontworpen zijn om het slijm los te schudden – een hulpmiddel dat is ontleend aan de cystische fibrosezorg. De ziekte werd voor het eerst beschreven in het begin van de 19e eeuw door een Franse arts, maar om de een of andere reden was er nog geen medicijn specifiek goedgekeurd om het te behandelen. Will Lewis, CEO van Insmed, heeft er een botte omschrijving voor: "een hartaanval in de longen".
Ongeveer een half miljoen Amerikanen hebben de diagnose gekregen, maar het werkelijke aantal ligt waarschijnlijk hoger. Symptomen worden vaak verward met astma, COPD of aanhoudende luchtweginfecties. Dat maakt het nieuwe medicijn niet alleen een doorbraak in de behandeling, maar ook een uitnodiging om nader te kijken naar wie mogelijk met de aandoening leeft zonder het te weten.
Voor Insmed is deze goedkeuring een belangrijk moment. Het biotechbedrijf uit New Jersey heeft al een zeldzame behandeling voor longziekten op de markt – Arikayce – maar Brinsupri zou wel eens de kaskraker van het bedrijf kunnen worden. Toen Lewis 13 jaar geleden aan het roer kwam, had het bedrijf nog maar een paar maanden financiële ruimte. "De markt dacht dat het niets waard was", zegt hij nu half lachend. "Ik dacht dat ik het niet erger kon maken."
Het tij begon te keren in mei 2024, toen een onderzoek in een laat stadium aantoonde dat brensocatib – de chemische naam van Brinsupri – het aantal jaarlijkse opvlammingen voor patiënten aanzienlijk verminderde. Dat betekende minder weken kortademigheid en minder dagen aan het ziekenhuisbed gekluisterd. Beleggers merkten het. De aandelenkoers van Insmed is sindsdien meer dan vervijfvoudigd en analisten voorspellen nu al een jaarlijkse omzet van meer dan $ 1 miljard in 2027.
Voor patiënten zijn de cijfers minder belangrijk dan de dagelijkse verlichting die deze pil kan bieden. Ademhalen is misschien nog steeds een bewuste inspanning, maar met Brinsupri zou het iets gemakkelijker kunnen worden – en zou het leven zich weer kunnen openen op manieren die tot nu toe onbereikbaar waren.