Tarihte ilk kez, inatçı ve yorucu bir akciğer hastalığıyla yaşayan insanlar nihayet özel bir tedaviye kavuştu. İki yüz yılı aşkın bir bekleyişin ardından, ABD düzenleyicileri, kişinin rahat nefes alma yeteneğini sessizce çalabilen bir rahatsızlık olan bronşektaziyi tedavi etmek için Insmed Inc. tarafından geliştirilen günde bir kez alınan bir hap olan Brinsupri'ye yeşil ışık yaktı.
Bronşektazi, hasar ve iltihabın tuhaf bir karışımıdır. Hava yolları genişler ve normal şeklini kaybeder, bu da akciğerlerin mukusu dışarı atmasını zorlaştırır. Bu kalın birikim bakteriler için üreme alanı haline gelir ve bunu aylarca tekrarlayan enfeksiyonlar, yorgunluk ve hastane ziyaretleri izleyebilir. Birçok hasta için merdiven çıkmak bile bir maraton gibi gelir.
Şimdiye kadar, parça parça çözümlerden başka bir şey sunulmuyordu: en son enfeksiyonu kovalamak için antibiyotikler veya kistik fibroz tedavisinden ödünç alınmış bir araç olan mukusu sallamak için tasarlanmış ağır, titreşimli yelekler. Hastalık ilk olarak 1800'lerin başında bir Fransız doktor tarafından tanımlanmıştı, ancak nedense onu tedavi etmek için özel olarak onaylanmış bir ilaç yoktu. Insmed CEO'su Will Lewis'in bu hastalık için net bir tanımı var: "Akciğerlerde kalp krizi."
Yaklaşık yarım milyon Amerikalıya teşhis konuldu, ancak gerçek sayı muhtemelen daha yüksek. Semptomlar genellikle astım, KOAH veya devam eden solunum yolu enfeksiyonlarıyla karıştırılıyor. Bu da yeni ilacı sadece tedavide bir dönüm noktası değil, aynı zamanda bu rahatsızlıkla yaşayan ama farkında olmayan kişilere daha yakından bakmak için bir davet haline getiriyor.
Insmed için bu onay büyük bir an. New Jersey merkezli biyoteknoloji şirketinin piyasada halihazırda nadir bir akciğer hastalığı tedavisi var: Arikayce, ancak Brinsupri şirketin gişe rekorları kıran filmi olabilir. Lewis 13 yıl önce yönetimi devraldığında, şirketin finansal açıdan sadece birkaç aydan biraz fazla bir zamanı vardı. Şimdi yarı gülerek, "Sokaktakiler bunun hiçbir değerinin olmadığını düşünüyordu," diyor. "Daha da kötüleştiremeyeceğimi düşündüm."
Mayıs 2024'te, son aşama bir deneme, brensocatib'in (Brinsupri'nin kimyasal adı) hastalardaki yıllık alevlenme sayısını önemli ölçüde azalttığını gösterdiğinde, gidişat değişmeye başladı. Bu, nefes darlığı çekilen haftaların ve hastane yataklarına bağlı kalınan günlerin sayısının azalması anlamına geliyordu. Yatırımcılar bunu fark etti. Insmed'in hisse senedi fiyatı o zamandan beri beş kattan fazla arttı ve analistler şimdiden 2027 yılına kadar yıllık satışların 1 milyar doların üzerinde olacağını öngörüyor.
Hastalar için sayılar, bu hapın sağlayabileceği günlük rahatlamadan daha az önemli. Nefes almak hâlâ bilinçli bir çaba olabilir, ancak Brinsupri ile biraz daha kolaylaşabilir ve hayat, şimdiye kadar erişilemeyen şekillerde yeniden açılabilir.