أعربت الهيئات التنظيمية الأمريكية عن شكوكها حول فعالية الدواء الذي طورته شركة Alnylam Pharmaceuticals Inc. وتسعى الشركة للحصول على موافقة لتوسيع استخدام دواءها Onpattro لعلاج مرض عضلة القلب المعروف باسم اعتلال عضلة القلب. في الوثائق الصادرة عن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قبل الاجتماع مع النيلام والمستشارين الخبراء، ذُكر أن تأثيرات الدواء مقارنة بالعلاج الوهمي كانت "صغيرة، ذات جدوى سريرية مشكوك فيها، وقد لا يمكن اكتشافها من قبل المرضى". " ومع ذلك، لم يتم تحديد أي مخاوف كبيرة تتعلق بالسلامة.
تمت الموافقة على Onpattro، الذي يتم إعطاؤه عن طريق التسريب، في عام 2018 كعلاج رائد لمرض وراثي نادر يسمى اعتلال الأعصاب. إنه الدواء الأول في فئة الحمض النووي الريبي المتداخل الصغير (siRNA) الذي يحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء. يتميز اعتلال الأعصاب بتراكم بروتين الأميلويد غير الطبيعي في الأعصاب الطرفية والقلب والأعضاء الأخرى.
تسعى شركة Alnylam الآن للحصول على الموافقة لاستخدام Onpattro في تحسين أعراض نوع معين من اعتلال عضلة القلب الناتج عن تراكم بروتين الأميلويد في القلب. هذه الحالة يمكن أن تؤدي إلى فشل القلب. ومن المقرر أن يجتمع مجموعة من مستشاري إدارة الغذاء والدواء يوم الأربعاء لمراجعة الأدلة التي قدمتها شركة النيلام لدعم الاستخدام الموسع. ومن المرجح أن تتوصل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى قرار بشأن ما إذا كانت ستوافق على الاستخدام الموسع لـ Onpattro بحلول أوائل الشهر المقبل.
على الرغم من المخاوف التي أثارتها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، لا يزال بعض المحللين واثقين من أن الدواء سيحصل في النهاية على الموافقة. يعتقد لوكا إيسي، محلل RBC Capital Markets، أنه سيتم الموافقة على الدواء لأنه يعتبر آمنًا وقد حقق نقاط النهاية الأولية والثانوية.
حاليًا، شركة فايزر. Vyndaqel وVyndamax هما الدواءان الوحيدان المعتمدان لعلاج البالغين المصابين بهذا النوع من اعتلال عضلة القلب. وتشير التقديرات إلى أن الشكل الجيني للمرض يؤثر على حوالي 50 ألف مريض في جميع أنحاء العالم، في حين أن النوع البري، الذي يصيب الرجال الأكبر سنا بشكل رئيسي، من المرجح أن يكون أكثر شيوعا ولكن لا يتم تشخيصه بشكل كاف.
شهدت أسهم النيلام انخفاضًا متواضعًا بلغ 0. زيادة 6% بعد الأخبار.