AQSh regulyatorlari Alnylam Pharmaceuticals Inc tomonidan ishlab chiqilgan dori samaradorligiga shubha bildirishdi. Kompaniya kardiyomiyopatiya deb nomlanuvchi yurak mushagi kasalligini davolash uchun Onpattro dori vositasidan foydalanishni kengaytirishga rozilik izlamoqda. AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) Alnilam va ekspert maslahatchilari bilan uchrashuvdan oldin e'lon qilgan hujjatlarda, preparatning platsebo bilan solishtirganda ta'siri "kichik, klinik ahamiyati shubhali va bemorlar tomonidan aniqlanmasligi mumkin" deb ta'kidlangan. "Ammo, hech qanday muhim xavfsizlik muammolari aniqlanmadi.
Infuzion orqali yuboriladigan Onpattro dastlab 2018-yilda polinevopatiya deb ataladigan kam uchraydigan irsiy kasallikni davolovchi vosita sifatida tasdiqlangan. Bu kichik aralashuvchi ribonuklein kislota (siRNK) sinfidagi FDA ruxsatini olgan birinchi dori. Polinevopatiya periferik nervlarda, yurakda va boshqa organlarda g'ayritabiiy amiloid oqsilining to'planishi bilan tavsiflanadi.
Endi Alnilam Onpattroning yurakda amiloid oqsili toʻplanishi natijasida kelib chiqqan kardiyomiyopatiyaning oʻziga xos turi simptomlarini yaxshilashda qoʻllanilishiga rozilik izlamoqda. Bu holat yurak etishmovchiligiga olib kelishi mumkin. Bir guruh FDA maslahatchilari chorshanba kuni kengaygan foydalanishni qo'llab-quvvatlash uchun Alnylam tomonidan taqdim etilgan dalillarni ko'rib chiqish uchun yig'ilishlari rejalashtirilgan. FDA keyingi oyning boshida Onpattro-dan kengaytirilgan foydalanishni tasdiqlash to'g'risida qaror qabul qilishi mumkin.
FDA tomonidan bildirilgan xavotirlarga qaramay, ba'zi tahlilchilar preparat oxir-oqibat roziligini olishiga ishonchlari komil. RBC Capital Markets tahlilchisi Luka Issining fikricha, preparat xavfsiz deb hisoblanadi va asosiy va ikkilamchi so'nggi nuqtalarga javob bergani uchun ruxsat etiladi.
Hozirda Pfizer Inc. 's Vyndaqel va Vyndamax bu turdagi kardiyomiyopatiya bilan og'rigan kattalarni davolash uchun tasdiqlangan yagona dorilardir. Kasallikning genetik shakli butun dunyo bo'ylab 50 000 ga yaqin bemorga ta'sir qilishi taxmin qilinmoqda, asosan keksa erkaklarga ta'sir qiladigan yovvoyi turi ko'proq uchraydi, ammo tashxis qo'yilmaydi.
Alnilamning aktsiyalari kamtarona 0 ni tashkil qildi. Yangilikdan keyin 6% o'sdi.