अमेरिकी नियामकों ने अलनीलम फार्मास्यूटिकल्स इंक द्वारा विकसित दवा की प्रभावशीलता के बारे में संदेह व्यक्त किया है। कंपनी कार्डियोमायोपैथी नामक हृदय की मांसपेशियों की बीमारी के इलाज के लिए अपनी दवा, ओनपैट्रो के उपयोग का विस्तार करने की मंजूरी मांग रही है। अलनीलम और विशेषज्ञ सलाहकारों के साथ एक बैठक से पहले अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) द्वारा जारी दस्तावेजों में, यह कहा गया था कि प्लेसबो की तुलना में दवा का प्रभाव "छोटा, संदिग्ध नैदानिक सार्थकता वाला था, और रोगियों द्वारा इसका पता नहीं लगाया जा सकता है "हालांकि, कोई बड़ी सुरक्षा चिंता की पहचान नहीं की गई।
ऑनपैट्रो, जिसे जलसेक के माध्यम से प्रशासित किया जाता है, को मूल रूप से 2018 में पोलीन्यूरोपैथी नामक एक दुर्लभ आनुवंशिक बीमारी के लिए एक अभूतपूर्व उपचार के रूप में अनुमोदित किया गया था। यह FDA अनुमोदन प्राप्त करने वाली छोटी हस्तक्षेप करने वाली राइबोन्यूक्लिक एसिड (siRNA) श्रेणी की पहली दवा है। पॉलीन्यूरोपैथी की विशेषता परिधीय तंत्रिकाओं, हृदय और अन्य अंगों में असामान्य अमाइलॉइड प्रोटीन का संचय है।
अलनीलम अब हृदय में अमाइलॉइड प्रोटीन के निर्माण के कारण होने वाले एक विशिष्ट प्रकार के कार्डियोमायोपैथी के लक्षणों में सुधार के लिए ओनपैट्रो के उपयोग के लिए अनुमोदन मांग रहा है। यह स्थिति हृदय विफलता का कारण बन सकती है। विस्तारित उपयोग के समर्थन में अलनीलम द्वारा प्रस्तुत साक्ष्य की समीक्षा करने के लिए एफडीए सलाहकारों का एक समूह बुधवार को मिलने वाला है। एफडीए अगले महीने की शुरुआत तक ओनपैट्रो के विस्तारित उपयोग को मंजूरी देने या न करने के निर्णय पर पहुंचने की संभावना है।
एफडीए द्वारा उठाई गई चिंताओं के बावजूद, कुछ विश्लेषकों को भरोसा है कि दवा को अंततः मंजूरी मिल जाएगी। आरबीसी कैपिटल मार्केट्स के विश्लेषक लुका इस्सी का मानना है कि दवा को मंजूरी दी जाएगी क्योंकि इसे सुरक्षित माना जाता है और यह प्राथमिक और माध्यमिक समापन बिंदुओं को पूरा करती है।
वर्तमान में, फाइज़र इंक. इस प्रकार के कार्डियोमायोपैथी वाले वयस्कों के इलाज के लिए विन्डैकेल और विंडमैक्स एकमात्र अनुमोदित दवाएं हैं। अनुमान है कि बीमारी का आनुवंशिक रूप दुनिया भर में लगभग 50,000 रोगियों को प्रभावित करता है, जबकि जंगली प्रकार, जो मुख्य रूप से वृद्ध पुरुषों को प्रभावित करता है, अधिक सामान्य होने की संभावना है लेकिन इसका निदान कम किया गया है।
अलनीलम के शेयरों में मामूली 0 की गिरावट देखी गई। खबर के बाद 6% की बढ़ोतरी.