Os reguladores dos EUA expressaram dúvidas sobre a eficácia de um medicamento desenvolvido pela Alnylam Pharmaceuticals Inc. A empresa busca aprovação para expandir o uso de seu medicamento, Onpattro, para tratar uma doença do músculo cardíaco conhecida como cardiomiopatia. Em documentos divulgados pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA antes de uma reunião com Alnylam e consultores especializados, foi afirmado que os efeitos do medicamento em comparação com um placebo eram "pequenos, de significado clínico questionável e podem não ser detectáveis pelos pacientes "No entanto, nenhuma preocupação importante de segurança foi identificada.
O Onpattro, administrado por infusão, foi originalmente aprovado em 2018 como um tratamento inovador para uma doença genética rara chamada polineuropatia. É o primeiro medicamento da classe dos pequenos ácidos ribonucleicos interferentes (siRNA) a receber a aprovação do FDA. A polineuropatia é caracterizada pelo acúmulo de proteína amilóide anormal nos nervos periféricos, no coração e em outros órgãos.
A Alnylam está agora buscando aprovação para o uso do Onpattro na melhora dos sintomas de um tipo específico de cardiomiopatia causada pelo acúmulo de proteína amilóide no coração. Esta condição pode levar à insuficiência cardíaca. Um grupo de conselheiros da FDA está programado para se reunir na quarta-feira para revisar as evidências apresentadas pela Alnylam em apoio ao uso expandido. É provável que a FDA tome uma decisão sobre a aprovação do uso expandido do Onpattro no início do próximo mês.
Apesar das preocupações levantadas pela FDA, alguns analistas continuam confiantes de que o medicamento acabará por receber aprovação. O analista da RBC Capital Markets, Luca Issi, acredita que o medicamento será aprovado porque é considerado seguro e atendeu aos parâmetros primários e secundários.
Atualmente, a Pfizer Inc. Vyndaqel e Vyndamax são os únicos medicamentos aprovados para o tratamento de adultos com esse tipo de cardiomiopatia. Estima-se que a forma genética da doença afecte cerca de 50.000 pacientes em todo o mundo, enquanto a forma selvagem, que afecta principalmente homens mais velhos, é provavelmente mais comum, mas subdiagnosticada.
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