АҚШ реттеушілері Alnylam Pharmaceuticals Inc әзірлеген препараттың тиімділігіне күмән келтірді. Компания кардиомиопатия деп аталатын жүрек бұлшықетінің ауруын емдеу үшін Onpattro препаратын қолдануды кеңейтуге рұқсат сұрайды. АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) Альниламмен және сарапшылар кеңесшілерімен кездесу алдында шығарған құжаттарда препараттың плацебомен салыстырғандағы әсері «кішігірім, клиникалық мәні күмәнді және пациенттер анықтай алмауы мүмкін» делінген. «Алайда қауіпсіздікке қатысты маңызды мәселелер анықталған жоқ.
Инфузия арқылы енгізілетін Onpattro бастапқыда 2018 жылы полиневропатия деп аталатын сирек кездесетін генетикалық ауруды емдеудің жаңа құралы ретінде мақұлданған. Бұл FDA мақұлдауын алған шағын кедергі жасайтын рибонуклеин қышқылы (siRNA) класындағы алғашқы дәрі. Полиневропатия перифериялық нервтерде, жүректе және басқа органдарда қалыптан тыс амилоидты ақуыздың жиналуымен сипатталады.
Алнилам қазір жүректе амилоидты ақуыздың жиналуынан туындаған кардиомиопатияның белгілі бір түрінің симптомдарын жақсарту үшін Онпаттроның қолданылуына рұқсат сұрап жатыр. Бұл жағдай жүрек жеткіліксіздігіне әкелуі мүмкін. FDA кеңесшілерінің тобы сәрсенбіде кеңейтілген қолдануды қолдау үшін Алнилам ұсынған дәлелдерді қарау үшін кездесуі жоспарланған. FDA келесі айдың басында Onpattro-ны кеңейтілген пайдалануды мақұлдау туралы шешім қабылдауы мүмкін.
FDA көтерген алаңдаушылықтарға қарамастан, кейбір сарапшылар препараттың түпкілікті мақұлдауын алатынына сенімді. RBC Capital Markets сарапшысы Лука Исси препарат мақұлданады деп есептейді, себебі ол қауіпсіз болып саналады және бастапқы және қайталама соңғы нүктелерге сәйкес келеді.
Қазіргі уақытта Pfizer Inc. Vyndaqel және Vyndamax - бұл кардиомиопатияның осы түрімен ауыратын ересектерді емдеуге арналған жалғыз рұқсат етілген дәрілер. Аурудың генетикалық түрі бүкіл әлем бойынша шамамен 50 000 пациентке әсер етеді деп есептеледі, ал негізінен егде жастағы ер адамдарға әсер ететін жабайы түрі жиі кездеседі, бірақ диагнозы жеткіліксіз.
Alnylam акциялары қарапайым 0 болды. Жаңалықтан кейін 6% өсті.