רגולטורים בארה"ב הביעו ספקות לגבי היעילות של תרופה שפותחה על ידי Alnylam Pharmaceuticals Inc. החברה מבקשת אישור להרחיב את השימוש בתרופה שלה, Onpattro, לטיפול במחלת שריר לב המכונה קרדיומיופתיה. במסמכים שפרסם מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) לפני פגישה עם אלנילם ויועצים מומחים, נאמר כי השפעות התרופה בהשוואה לפלסבו היו "קטנות, בעלות משמעות קלינית מפוקפקת, וייתכן שלא ניתן יהיה לזהות אותן על ידי מטופלים "עם זאת, לא זוהו חששות בטיחותיים גדולים.
Onpattro, הניתנת באמצעות עירוי, אושרה במקור בשנת 2018 כטיפול פורץ דרך למחלה גנטית נדירה הנקראת פולינורופתיה. זוהי התרופה הראשונה בקבוצת חומצה ריבונוקלאית מתערבת קטנה (siRNA) שקיבלה את אישור ה-FDA. פולינוירופתיה מאופיינת בהצטברות של חלבון עמילואיד לא תקין בעצבים היקפיים, בלב ובאיברים אחרים.
אלנילם מבקשת כעת אישור לשימוש של Onpattro בשיפור תסמינים של סוג מסוים של קרדיומיופתיה הנגרמת על ידי הצטברות חלבון עמילואיד בלב. מצב זה יכול להוביל לאי ספיקת לב. קבוצה של יועצי ה-FDA אמורה להיפגש ביום רביעי כדי לסקור את העדויות שהציג אלנילם לתמיכה בשימוש המורחב. ה-FDA עשוי להגיע להחלטה אם לאשר את השימוש המורחב ב-Onpattro עד תחילת החודש הבא.
למרות החששות שהעלה ה-FDA, חלק מהאנליסטים נותרו בטוחים שהתרופה תקבל בסופו של דבר אישור. אנליסט RBC Capital Markets, לוקה איסי, מאמין שהתרופה תאושר מכיוון שהיא נחשבת בטוחה ועמדה בנקודות קצה ראשוניות ומשניות.
נכון לעכשיו, Pfizer Inc. Vyndaqel ו-Vyndamax הן התרופות המאושרות היחידות לטיפול במבוגרים עם סוג זה של קרדיומיופתיה. על פי ההערכות, הצורה הגנטית של המחלה משפיעה על כ-50,000 חולים ברחבי העולם, בעוד שהסוג הפראי, הפוגע בעיקר בגברים מבוגרים, עשוי להיות נפוץ יותר אך לא מאובחן.
המניות של אלנילם רשמו 0 צנוע. עלייה של 6% בעקבות החדשות.